2015年2月23日，Synageva BioPharma Corp宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受Kanuma™（sebelipase alfa）用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL缺乏症）的生物制品许可证申请（BLA）的审查。美国食品药品监督管理局批准了该公司的优先审查请求，缩短了监管审查期，仅用于治疗严重疾病的研究性疗法，如果获得批准，与现有疗法相比，将在安全性或有效性方面有显著提高。
  Kanuma的BLA包括之前报告的来自全球、随机、双盲、安慰剂对照的LAL缺乏症儿童和成人3期试验的数据，以及Kanuma在LAL缺乏病婴儿中的2/3期试验。这些试验中的患者，再加上其他正在进行的Kanuma临床试验的患者，代表了迄今为止针对这种罕见、毁灭性疾病研究的最大患者群体。
  Kanuma和LAL缺乏症
  LAL缺乏症是一种严重且危及生命的疾病，可以通过简单的血液检测进行诊断。LAL缺乏会导致进行性和多系统器官损伤，包括肝硬化和加速动脉粥样硬化，从而导致突然和不可预测的临床并发症。LAL缺乏症通常在儿童时期出现，但可以在所有年龄段被诊断出来。LAL缺乏症是由基因突变引起的，这些突变导致多个身体组织溶酶体中的LAL酶活性降低，导致肝脏、血管壁和其他组织中脂肪物质的积聚。
  Kanuma是Synageva开发的一种重组形式的人LAL酶，作为LAL缺乏症的酶替代疗法。Kanuma已被美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局（EMA）和日本厚生劳动省授予孤儿称号。此外，Kanuma还获得了美国食品药品监督管理局的快速通道认证，以及美国食品药品监管局针对婴儿左心耳缺乏症的突破性疗法认证。
  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-accepts-bla-filing-for-synagevas-kanuma-sebelipase-alfa-grants-priority-review-and-assigns-pdufa-date-300039456.html