2015年10月23日美国食品和药品监管局(FDA)批准Strensiq(asfotase α)作为第一个为围产期，婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)的治疗。
HPP是一种罕见的，遗传性，进展性，代谢病其中患者经受机体多系统的破坏性效应，导致严重失能残疾和危及生命合并症。其特征为缺陷性骨矿物质化可导致佝偻病和骨软化导致骨骼异常。它可能致合并症例如深度肌肉软弱运动失能，癫痫发作，疼痛，呼吸衰竭和早产死亡。HPP的严重形式影响估计在100,000新生儿中一个，但较轻情况，例如那些在儿童或成年期出现，可能更频繁发生。
FDA的药品评价和研究中心中药物评价III室副主任Amy G. Egan，M.D.，M.P.H.说：“这是首次，HPP社会经得到一种被对这种罕见病的批准治疗，” “Strensiq的批准是一个实例表明突破性治疗指定程序如何能为有罕见病人们带来新和需要的治疗。”
Strensiq接受突破性治疗指定因为它是第一个和唯一的为围产期，婴儿和青少年发病HPP 的治疗。这个突破性治疗指定程序鼓励FDA与承办单位协同工作，通过提供及时建议和相互作用交流，帮助加快对严重或危及生命情况重要新药发展和审评。除了作为突破性治疗指定， FDA授予Strensiq孤儿药物指定因为它治疗一种疾病在美国影响少于200,000例患者。
孤儿药物指定提供财政鼓励，像临床试验税收抵免，用户费用减免，和上市专有权促进罕见疾病药物开发。Strensiq还被授予优先审评，它是授予在治疗一种严重情况显示在安全性或有效性显著改进的药物的申请。此外，Strensiq的制造商被授予一个罕见儿童疾病优先审评凭证 – 一个条款意向鼓励为罕见儿童疾病的预防和治疗新药和生物制品的发展。这个药物的发展还部分被FDA孤儿产品授权程序支持，它提供为罕见病或情况中使用产品的安全性和/或有效性临床研究。
Strensiq是通过每周3或6次注射给药。Strensiq通过替代酶(被称为组织非特异性碱性磷酸酶)负责在正常组织中必须矿物质的形成起作用，它曽显示改善患者结局。
在99例患者有围产期(在子宫内发生疾病和出生时明显)，婴儿- 或青少年-发病HPP，患者接受治疗直至6.5岁在四项前瞻性，开放研究期间确定Strensiq的安全性和疗效。研究结果显示有围产期-和婴儿发病HPP 患者用Strensiq治疗总生存和无需呼吸机生存(无呼吸机生存)有改进。在1岁时97%被治疗患者与之比较从研究组天然病史选择的对照患者为42%。相似地，在1岁时无呼吸机生存率对被治疗患者为85%，与之比较天然病史对照患者低于50%。
有青少年-发病HPP患者用Strensiq治疗与从天然病史数据库选择的对照患者比较显示生长和骨健康的改进。所有被治疗患者有低体重或短身高改进或维持正常身高和体重。与之比较，接近20%对照患者有随时间生长延迟，身高或体重从儿童他们年龄身高和体重远低于正常偏移。青少年-发病患者还显示骨矿物质话的改进，如基于x-线影像在一个标尺测定评价佝偻病的严重程度和其他HPP-相关各个异常。所有被治疗患者显示在x-线上实质上佝偻病愈合而有些天然病史对照患者显示佝偻病体征随时间增加。
用Strensiq治疗患者中最常见副作用包括注射部位反应，超敏性反应(例如呼吸困难，恶心，眩晕和发热)，脂肪代谢障碍(脂肪组织丧失导致在皮肤上的压痕或脂肪组织的增厚导致皮肤下有肿块) 在注射部位，和眼和肾异位钙化.
Strensiq是总部在英国Cheshire的Alexion Pharmaceuticals公司制造。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm468836.htm |
