Horizon Pharma, Inc是一家生物制药公司,主要满足关节炎、疼痛和炎症性疾病治疗需求的开发和商业化。Horizon公司宣布,欧洲委员会(EC)已决定,批准 RAVICTI®(苯丁酸甘油) 口服液作为辅助治疗,治疗成人和儿童(两个月的及以上的患者)慢性六个亚型尿素循环代谢障碍。这一决定遵循了在 2015年9月24日欧洲药品局人类使用药品委员会提供的积极的意见。经批准授权Horizon的 RAVICTI将在欧洲联盟(欧盟)的28个成员国销售,成为集中营销授权的根基,得到欧洲经济区(EEA)会员国的认可。
RAVICTI被指定为孤儿药,它包含一种新的活性物质,监管的数据和市场保护可达10年。
UCD是一种代谢紊乱的疾病,影响特定酶的活性或者转运尿路循环,最终导致血流中氨水含量超负荷。系统紊乱可以开始在任何年龄,尤其是在生命早期,会伴有更严重的缺陷疾病。
UCD患者会经历所谓的高氨血症,即当血液中氨水平过高,会导致不可逆的脑损伤、 昏迷或死亡。
Horizon的CEO Timothy P. Walbert说' RAVICTI能获得EU和EEA的批准,这对于Horizon来说是一个重要的里程碑,在全球范围内扩展了我们的业务。在这一批准的带动下,我们将逐个的关注各个国家,使整个欧洲的尿素循环障碍患者都能使用RAVICTI'。
早在2013年2月1日,美国食品药品管理局(FDA)就批准了RAVICTI(苯丁酸甘油酯)用于部分2岁或以上尿素循环障碍(UCD)患者的长期治疗。RAVICTI是一种氮结合剂。而目前RAVICTI扩大了使用范围到2个月的婴儿,虽然时间有点久,但还是取得了不小的进步的。