美国食品药品管理局(FDA)于11月6日宣布，已批准Janus激酶(JAK)抑制剂tofacitinib用于治疗对甲氨蝶呤应答不充分或不能耐受的中至重度类风湿关节炎(RA)成年患者。该药物有望改变部分RA患者的治疗经历。
Tofacitinib是一种炎性细胞因子JAK通路的小分子抑制剂，也是首个被批准用于治疗RA的该类口服药物。炎性细胞因子在RA发病机制中起着一定作用。
根据FDA的批准声明，该药物的获批附带了风险评估和降低策略(REMS)，强调了与该药物治疗相关的严重风险，并要求生产商辉瑞公司开展上市后研究。
FDA称，该药物的批准是基于7项研究的结果。研究表明，接受治疗的中至重度RA患者与安慰剂组相比，临床应答和身体功能得到改善。Tofacitinib与机会性感染等严重感染、结核病、癌症以及淋巴瘤风险增加相关，上述风险已列入该药品说明书中的黑框警告中。
该药物还与胆固醇和肝酶水平提高，以及血细胞计数降低有关。REMS要求提供包括告知患者有关药物安全性的用药指南，以及旨在使医务人员了解该药物相关严重风险的沟通计划。
上市后研究将对两种剂量的tofacitinib与另一种已批准用于RA治疗的药物进行比较。
在5月份的会议上，FDA关节炎顾问委员会以8:2的投票结果推荐批准tofacitinib用于RA患者，尽管委员会成员对其安全性的担忧挥之不去。
辉瑞将以商品名Xeljanz上市该药。另一种JAK抑制剂ruxolitinib(Jakafi)于2011年获准用于骨髓纤维化治疗。 |
