Strensiq-首个低磷酸酯酶症（HPP）治疗药物 - 新药热点

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Strensiq-首个低磷酸酯酶症（HPP）治疗药物

2015-09-05 09:47:50 来源: 作者: 【大中小】浏览:741次评论:0条

Strensiq由Alexion公司自主研发，获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法，用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。
在欧盟，Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。

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