2012年12月15日，诺华公司宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准Signifor(帕瑞肽)用于治疗垂体手术无法实施或无效的成年库欣病患者。Signifor是一种可注射的环己肽生长抑素类似物。这种药物可抑制促肾上腺皮质激素(ACTH)分泌，从而减少皮质醇分泌。
Signifor的安全性与有效性在一项招募162例库欣病患者的临床试验中得到了评价。受试者被随机分组，在6个月治疗期间接受2种剂量之一的Signifor治疗。结果显示，Signifor治疗使得(24 h采集尿液)皮质醇水平下降。最早在开始治疗后1个月时即可观察到皮质醇水平下降。大约20%的受试者的尿液皮质醇水平可降至正常范围。
在临床试验中观察到的最常见不良反应包括高血糖、腹泻、恶心、腹痛和胆结石。
接受Signifor治疗的健康志愿者与患者常报告出现血糖水平改变。应当在开始Signifor治疗之前进行血糖状态评估。患者应当接受血糖监测，如果发生高血糖，建议启动或调整抗糖尿病治疗。假如高血糖得不到控制的状况持续下去，应考虑降低Signifor剂量或停止治疗。
Signifor治疗可迅速抑制库欣病患者的ACTH分泌。患者应接受监测，并接受自我监测低皮质醇血症症状与体征的指导。可能有必要给予短暂性外源性类固醇替代治疗和(或)降低剂量或中止Signifor治疗。
Signifor每日2次皮下注射方案已接受了评估，目前一项针对库欣病与肢端肥大症的国际性3期研究正在评估Signifor每月1次肌内注射的长效方案。 |
