2026年01月30日,凯西（Chiesi）中国宣布，其全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

  已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确。”关键III期临床试验及多项真实世界研究证实，在常规降脂治疗基础上联合洛美他派治疗，可使HoFH患者的LDL-C水平进一步降低40%~60%，超过50%的患者能够实现LDL-C水平<100 mg/dL (2.6mmol/L)；并有助于使HoFH患者的主要心血管事件（MACE）风险降低＞65%，预期寿命延长＞11年。

  Juxtapid & Lojuxta (Lomitapide) 洛美他派 是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过阻断肝脏和肠道乳糜微粒中极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）生成降低血LDL-C水平。该作用机制不受LDLR通路受损影响，约降低40%-60%的LDL-C水平。

  洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种，并被纳入“优先审评”通道，从受理到获批不到六个月，充分彰显了“中国速度”和对HoFH患者的关爱，让他们可以尽早用上全球创新药。

  洛美他派的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”，而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成，为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径。洛美他派每日一次口服给药，也为长期管理提供了便利。截至 2024年7月31日，全球已有累计超过 2,200 例患者接受过洛美他派治疗。

  纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为5,000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的“定时炸弹”，在20岁前就有可能遭遇死亡，心血管相关死亡占85.7%。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。

  由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。洛美他派的获批，将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。

  信息来源：https://mp.weixin.qq.com/s/oOMrXZqdJi8U_KN_UU2Wi