2012年12月24日，Aegerion 制药公司宣布，美国食品药品管理局(FDA)已批准了Juxtapid(lomitapide)作为低脂饮食和其他降血脂治疗的辅助药物，用于降低纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、总胆固醇、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇(非-HDL)。Juxtapid是一种微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂。
FDA批准Juxtapid是基于一项关键性3期研究结果。该研究评价了29例HoFH患者服用Juxtapid降低LDL-C水平的有效性和安全性，是一项为期78周的国际多中心、单组、开放性研究，其结果发表于《柳叶刀》杂志。在这项研究中，Juxtapid初始治疗剂量为每天5 mg，基于耐受性和可接受的肝酶水平，剂量逐渐增加至10 mg、20 mg、40 mg和 60 mg。
在现有降血脂治疗的Juxtapid添加治疗中，意向治疗患者平均LDL-C水平由基线时的336 mg/dL 显著降至26周时的190 mg/dl(降低40%)，其中提前终止治疗患者采取末期观察推进法评估。23例完成26周研究患者LDL-C水平平均降低50%。在26周后的安全性评价阶段，允许调整同期降脂治疗。在长期治疗阶段，LDL-C平均降低幅度仍能维持。
该研究最常见不良反应是胃肠道反应，在29例患者中有27例(93%)报告出现胃肠道反应。28%的患者报告的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、消化不良和腹痛。其他常见不良反应有体重下降、腹部不适、腹胀、便秘、胃肠气胀、胸痛、流感、鼻咽炎和疲乏。还观察到肝酶水平和肝脏脂肪升高。
由于肝脏毒性风险，根据风险评估和降低策略，Juxtapid的使用将受到限制。在治疗开始之前，应检测肝脏转氨酶、碱性磷酸酶和总胆红素水平，并应定期监测丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)。治疗期间，如果ALT或AST水平≥ 3倍正常值最高上限，应调整Juxtapid剂量。一旦出现有临床意义的肝脏毒性，应停止使用Juxtapid。
考虑到Juxtapid作用于小肠，可能会减少脂溶性营养成分的吸收。接受Juxtapid治疗的患者应每天服用含有400 IU的维生素E和至少200 mg亚油酸、210 mg α-亚麻酸、110 mg EPA以及80 mg DHA的补充剂。
Juxtapid用于非HoFH高脂血症患者的安全性和有效性尚未确定。
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