2011年9月23日,美国食品药品管理局(FDA)批准艾库组单抗(eculizumab)商品名Soliris,治疗非典型溶血性尿毒综合征(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)患者,aHUS是一种能导致肾衰竭的罕见慢性血液病,可以增加死亡和中风的风险。Soliris获FDA优先审评资格,并获加速审批。
非典型HUS在全部溶血性尿毒症患者中的比例为5%至10%。该疾病严重影响着儿童的健康。
作为靶向疗法,Soliris通过抑制引发aHUS的蛋白质发挥作用。FDA于2007年3月首次批准Soliris治疗阵发性夜间血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria(PNH),该病是一种可致残和早亡的罕见血液病。
两项纳入37名患aHUS疾病的成人和青少年患者的单臂试验,以及一项纳入19名儿童患者和11名成人患者的回顾性研究证实了Soliris的安全性和有效性。在这些研究中,Soliris治疗组的患者肾功能出现明显好转,包括经血液透析无效的严重aHUS患者。Soliris治疗组的患者还表现出在血小板数量以及其他与aHUS活动相关的血液指标的改善。
在Soliris治疗的aHUS患者中,最常见的副作用包括高血压(高血压病)、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、上呼吸道和尿道感染以及白细胞降低(白细胞减少症)。
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