2009,美国食品与药物管理局（FDA）批准罕用药物RiaSTAP用于治疗罕见遗传性缺陷即先天性纤维蛋白原缺乏症患者的出血症状。如果不进行治疗，此类患者存在致命性出血的潜在风险。
纤维蛋白原可促进血块形成和防止出血，因此在血液凝固过程中起重要作用。先天性纤维蛋白原缺乏症患者自身无法产生足够数量的纤维蛋白原。纤维蛋白原在肝脏中产生，血浆中的正常浓度为250～400 mg/dL。
FDA生物制品评估和研究中心主任Jesse Goodman 博士称：“该产品为数量很少的先天性纤维蛋白原缺乏症患者提供了急需的治疗方案。如果此类患者出血发生于脑部或其他器官后未得到治疗，可能会引起失血、器官损伤甚至死亡。”
在美国仅有150～300例纤维蛋白原缺乏症患者。此类患者通常是在出生时因发生脐带部位出血而确诊。存在此缺陷的儿童需要限制活动以降低因微小创伤发生出血的风险。
RiaSTAP是一种静脉应用的纤维蛋白原浓缩液，提取自健康人的血浆。该产品适用于无纤维蛋白原或纤维蛋白原水平低的无纤维蛋白原血症患者，或纤维蛋白原水平低于50 mg/dL的低纤维蛋白原血症患者。
该产品并不适用于异常纤维蛋白原血症患者，此类患者的纤维蛋白原水平正常，但是纤维蛋白原功能存在缺陷，因此存在出血或凝血并发症风险。
RiaSTAP的批准是基于一项纳入15例无纤维蛋白原血症患者的研究结果。该研究结果显示，患者在接受RiaSTAP 70 mg/kg剂量治疗后，纤维蛋白原达到了防止出血的预期目标水平。此外，15例患者中有14例血浆检测结果显示最大血块硬度（可能预测临床益处的替代指标）增加。RiaSTAP的最常见不良反应为发热和头痛。
RiaSTAP的临床益处将在一项上市后研究中进一步验证。该研究将纳入无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症两类患者。
罕用药（Orphan drugs）是指应用于治疗罕见疾病的药物或生物制品。研发此类产品的制造商有资格从政府部门获得特定利益以作为交换。RiaSTAP[纤维蛋白原浓缩液（人源性）]的开发符合FDA加速批准规则。
该药由德国马尔堡的CSL Behring公司制造。 |
