欧盟批准Kalydeco（ivacaftor）用于囊肿性纤维症，这些患者都是由基因变异引起的疾病。
Kalydeco两个全球III期临床研究，在六岁以上的G551D基因变异患者身上取得了不错的结果，同安慰剂相比能够显著提高患者的呼吸，而且患者的体重也有所增加。
囊肿性纤维症是一种罕见的基因类疾病，目前仍未有治疗的方法。囊肿性纤维化可能会影响身体多处，其中以肺部和消化系统所受的影响最为严重。是由CFTR基因变异产生有缺陷的CFTR蛋白引起的。Kalydeco能够帮助患者有缺陷的CFTR蛋白恢复正常。 |
