ShareStemline医疗公司近日宣布，该公司的先导化合物SL-401已被美国食品和药物管理局（FDA）指定为孤儿药，用于治疗急性髓性白血病（AML）。
在AML患者中开展的SL-401多中心I / II期临床试验已完成，其表明了单个药物的有效性，其中包括2例持久的完全反应（CRS），多例原始细胞减少和病情稳定，以及大量预处理患者的整体生存率（OS）受益。SL-401有良好耐受性和骨髓保护作用。该试验结果将于2010年12月在第52届美国血液学会（ASH）年会上公布。现在准备在晚期白血病患者中开展SL-401的III 期临床试验。
Stemline的CEO Ivan Bergstein医师指出，“孤儿药设计获批代表着SL- 401通过监管审批进程中的另一个重要里程碑。令人鼓舞的是SL- 401具有使晚期AML患者受益的潜力，与其他血液系统恶性肿瘤，包括骨髓增生异常综合征、慢性粒细胞白血病和某些淋巴瘤等一样，其医疗需要尚未满足。”
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