2025年2月14日，Deciphera Pharmaceuticals，LLC宣布，美国食品和药物管理局批准激酶抑制剂Romvimza(vimseltinib)上市，用于有症状的肌腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）成年患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重发病率。
  在MOTION（NCT05059262）中评估了疗效，这是一项双盲、多中心、随机（2:1）、安慰剂对照试验，针对TGCT患者，手术切除可能导致功能限制恶化或严重发病率。符合条件的患者确诊为TGCT伴可测量疾病（RECIST v1.1），至少有一处病变最小尺寸为2cm。
  在双盲试验期间，患者被随机分配到安慰剂组或维姆替尼组，每周两次服用30mg，持续24周（第1部分）。在开放标签期（第2部分），患者可以继续使用维姆替尼，而接受安慰剂的患者可以交叉使用维姆替尼。随机分组按肿瘤位置（下肢与所有其他部位）和地区（美国与非美国）分层。共有123名患者被随机分配：在第1部分中，83名患者接受维姆替尼治疗，40名患者接受安慰剂治疗。
  主要疗效结局指标是在第25周通过盲法独立放射学审查评估的总体反应率（ORR）。维姆替尼组的ORR为40%（95%CI:29%，51%），安慰剂组为0%（95%CI:0%，9%）（p值<0.0001）。维姆替尼组未达到中位反应持续时间（DOR），根据额外6个月的随访，28名反应者（85%）的DOR≥6个月，19名（58%）的DOR≥9个月。与安慰剂组相比，在第25周时，维姆替尼组的活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛均有统计学意义的改善，这支持了主要终点。
  最常见的不良反应（≥20%），包括实验室异常，包括天冬氨酸氨基转移酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸氨基转移酶增加。
  Romvimza™（vimseltinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R（集落刺激因子1受体）。Vimseltinib由小野制药全资子公司Deciphera Pharmaceuticals开发，Deciphera Pharmaceuticals 计划下周在美国推出 ROMVIMZA。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。 
  推荐的维姆替尼剂量为30mg，每周口服两次，两次给药之间至少间隔72小时。

  请参阅随附Romvimza的完整处方信息：
https://www.romvimza.com/content/files/prescribing-information.pdf 
  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/u-s-fda-grants-full-approval-of-decipheras-romvimza-vimseltinib-for-the-treatment-of-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor-tgct