2013年7月12日，美国食品和药物管理局（FDA）批准阿法替尼（Gilotrif）用于治疗表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

　　肺癌是癌症相关死亡的首要因素，根据美国国家癌症研究所数据显示,2013年预计228190名美国人将会确诊为肺癌，其中预计有159480人会死于肺癌。NSCLC是肺癌中最常见的类型，占据肺癌85%的比例。NSCLC患者中约有10%会出现EGFR基因突变，主要表现为第19号外显子(de1746-A750)缺失突变或第21号外显子L858R错义突变。

　　阿法替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制促进癌细胞发展的蛋白发挥作用，被批准用于肿瘤表现为第19号外显子(de1746-A750)缺失突变或第21号外显子L858R错义突变的患者。同时，一个伴随诊断试剂盒EGFR Therascreen PCR Kit（Qiagen公司）也被批准用于检测肺癌患者EGFR突变是否阳性。

　　FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说：“今天阿法替尼的获批进一步说明，对疾病潜在分子通路的理解可以引导我们对靶向治疗药物的开发，阿法替尼是2013年批准的第二个用于未经治疗的EGFR基因第19号外显子(de1746-A750)缺失突变或第21号外显子L858R错义突变转移性非小细胞肺癌患者治疗的药物。”

　　2013年5月，FDA批准了特罗凯（Tarceva，通用名erlotinib，厄洛替尼）作为NSCLC患者的一线治疗用药。特罗凯新适应症伴随Cobas EGFR Mutation Test（cobas EGFR 突变检测试剂盒）一同获批，这是一种伴随诊断试剂，用来证实肿瘤患者EGFR基因是否发生突变。

　　“伴随诊断试剂与药物的批准是肿瘤学上是重要的发展，它们可以帮助我们提供给患者安全和有效的治疗药物。”FDA设备和放射卫生中心体外诊断和放射设备办公室主任Alberto Gutierrez博士说。

　　FDA对于Therascreen EGFR RGQ PCR Kit的批准是基于支持阿法替尼获批的临床研究数据。临床试验中非小细胞肺癌受试者的肿瘤样本帮助证实了这款试剂在检测此类患者人群EGFR基因突变方面的应用。

　　阿法替尼的安全性和有效性基于一项由345名受试者参与的临床研究，这些受试者均患有表皮生长因子受体发生突变的转移性非小细胞肺癌。受试者被随机配给阿法替尼或相当于6个周期的化疗药物培美曲塞和顺铂。接受阿法替尼治疗的受试者与接受化疗治疗的受试者相比，其肿瘤生长推迟（无进展生存期）4.2个月。总生存期没有明显统计学差异。

　　阿法替尼常见的不良反应包括腹泻，痤疮样皮疹，皮肤干燥，皮肤瘙痒，口腔炎症，甲沟炎，食欲减退，体重下降，膀胱炎，鼻流血，流鼻涕，发烧，眼睛发炎，低钾血症。严重的不良反应包括可导致肾功能衰竭和严重脱水的腹泻，严重的皮疹，肺部炎症和肝脏毒性。

　　阿法替尼的审批是在FDA优先审评程序下完成的，优先审评可以为一些药物提供一个加快的审评过程，获得优先审评资格的药物可能会给时下没有令人满意替代疗法的疾病提供安全、有效的治疗，或者与已上市药物相比能对疾病进行明显的改善。

　　阿法替尼由位于康涅狄格州里奇菲尔德的勃林格殷格翰上市销售。Therascreen EGFR RGQ PCR Kit试剂盒由总部位于英国的QIAGEN Manchester公司生产。Cobas EGFR Mutation Test由位于加利福尼亚州普莱森顿的Roche Molecular Systems公司生产，特罗凯由加利福尼亚州的基因泰克（罗氏集团子公司）与纽约法明代尔的OSI制药公司共同上市销售。