背景：突破性疗法认定（breakthrough therapy designation)是美国食品和药物管理局（FDA)于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容,旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
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药物 |
靶点 |
适应症 |
厂家 |
日期 |
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dabrafenib (Tafinlar) |
BRAF抑制剂 |
非小细胞肺癌 |
GSK |
2014-01-13 |
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艾曲波帕 |
TpoR激动剂 |
重度再生障碍性贫血 |
GSK |
2014-02-03 |
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daclatasvir+ asunaprevir |
NS3蛋白酶抑制剂+NS5B聚合酶抑制剂 |
慢性丙肝 |
BMS |
2014-02-24 |
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rLP2086 |
脑膜炎奈瑟氏菌疫苗 |
侵袭性脑膜炎 |
Pfizer |
2014-03-20 |
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Bexsero |
B型脑膜炎疫苗 |
B型脑膜炎 |
Novartis |
2014-04-07 |
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MYDICAR |
SERCA2a基因疗法 |
心力衰竭 |
Celladon |
2014-04-10 |
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AZD9291 |
第三代EGFR抑制剂 |
非小细胞肺癌 |
AstraZeneca |
2014-04-24 |
nivolumab
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Anti-PD1单抗 |
霍奇金淋巴瘤 |
BMS |
2014-05-14 |
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elotuzumab |
Anti-SLAMF7单抗 |
多发性骨髓瘤 |
AbbVie/BMS |
2014-05-19 |
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CO-1686 |
第三代EGFR抑制剂 |
非小细胞肺癌 |
Clovis Oncology |
2014-05-19 |
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MPDL3280A |
Anti-PDL1单抗 |
转移性膀胱癌 |
Genentech |
2014-05-31 |
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Arikayce |
吸入型阿米卡星脂质体 |
耐药型肺部感染 |
Insmed |
2014-06-18 |
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idarucizumab |
达比加群酯解毒剂 |
达比加群酯导致流血或需要紧急手术 |
Boehringer Ingelheim |
2014-06-26 |
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blinatumomab |
Anti-CD19/CD3双抗 |
急性淋巴细胞白血病 |
Amgen |
2014-07-01 |
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CTL019 |
CAR免疫疗法 |
急性淋巴细胞白血病 |
Novartis |
2014-07-07 |
nintedanib
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VEGFR/PDGFR/FGFR抑制剂 |
特发性肺纤维化 |
Boehringer Ingelheim |
2014-07-16 |
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吡非尼酮 |
抑制TGF-β的合成 |
特发性肺纤维化 |
InterMune |
2014-07-17 |
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