Gleevec：甲磺酸伊马替尼片
伊马替尼（Imatinib）是Novartis研发的著名酪氨酸激酶抑制剂，2001年FDA批准上市，如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、胃肠道间质瘤、骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病、侵犯性全身性肥大细胞增生症、高嗜酸性粒细胞综合征、慢性嗜酸粒细胞白血病、隆凸性皮肤纤维肉瘤等多个适应症，此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。
Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液
Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍的新药，进入FDA快速通道并获得孤儿药资格。据悉，尿素循环是体内氮代谢形成尿素而将血氨排除体外的重要途径。而尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，将造成大脑损伤、昏迷乃至死亡。苯丁酸甘油酯是苯丁酸的前药，在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。
Zortress：依维莫司片
依维莫司（Everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，2010年被FDA批准用于预防肾移植排斥反应，此次新增适应症用于预防肝移植排斥反应。
Stivarga：瑞格非尼片
瑞格非尼（Regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，现经FDA优先审评程序扩大适应症，用于治疗晚期不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤，瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，另两个为伊马替尼和舒尼替尼。
Amitiza：鲁比前列酮胶囊
鲁比前列酮（Lubiprostone）是一种氯离子通道激活剂，可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，增加肠液的分泌和肠道的运动性。2006年被FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，目前FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。
Actemra：托珠单抗注射剂
托珠单抗（Tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），2010年被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（SJIA），现已被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎。
Ilaris：卡那单抗注射剂
卡那单抗（Canakinumab）是一种人源化单抗，通过选择性地与IL-1β结合，阻断IL-1β与IL-1受体的相互作用，但不影响IL-1α。2009年，卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征，包括家族性寒冷型自身炎症综合征和Muckle-Wells综合征，现该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎。
Simponi：戈利木单抗注射剂
戈利木单抗（Golimumab）是一种人源化单抗，可与TNFα结合并抑制其生物活性，治疗TNFα相关的疾病。2009年，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、牛皮癣性关节炎和强直性脊柱炎，此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎。
Revlimid：来那度胺胶囊
来那度胺（Lenalidomide）是沙利度胺（Thalidomide）的类似物，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征，2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤，目前该药获批扩大适应症用于套细胞淋巴瘤——一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。
Xgeva：地诺单抗注射剂
地诺单抗（Denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，2010年经FDA批准上市（商品名Prolia），用于治疗绝经后妇女骨质疏松症，降低骨折风险，随后又被批准用于预防实体瘤骨转移引起的骨折（商品名Xgeva）。现获FDA批准扩大适应症，用于治疗骨巨细胞瘤。
Vibativ：盐酸特拉万星注射剂
特拉万星（Telavancin）是一种脂糖肽类抗生素，2009年被FDA批准用于治疗革兰阳性菌引起的复杂性皮肤和皮肤结构感染（cSSSI），此次扩大适应症用于金黄葡萄球菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。
Brisdelle：甲磺酸帕罗西汀胶囊
帕罗西汀（Paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，临床常用于治疗重度抑郁障碍、强迫性神经失调、惊恐性障碍、泛焦虑症、创伤后应激障碍等精神疾病。Brisdelle是一种低剂量（7.5mg/天）的甲磺酸帕罗西汀胶囊剂，现被FDA批准用于治疗中度至重度更年期血管舒缩综合征，这也是唯一一个治疗该症的非激素药物，目前药理机制不明。
Latuda：盐酸鲁拉西酮片
鲁拉西酮（Lurasidone）是多巴胺D2受体、5-HT2A、5-HT7受体拮抗剂，5-HT1A受体部分激动剂，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，现获批扩大适应症用于I型双相情感障碍相关的抑郁发作，这是首个针对该症的非典型抗精神病药物。
Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶
溴莫尼定（Brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、Simbrinza（溴莫尼定/布林佐胺）用于降低开角型青光眼及高眼压症患者的眼内压。Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，经FDA批准可用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。
Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液
Abraxane是Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合技术开发的一种紫杉醇新剂型，避免了使用CrEL、吐温80等有毒溶剂，而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，提高肿瘤内药物浓度。该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，2012年被批准用于非小细胞肺癌，此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。
Stelara：优特克单抗注射剂
优特克单抗（Ustekinumab）是全人源anti-IL-12/IL-23单抗，2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，目前经FDA批准扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎，可单用也可以联合甲胺喋呤。
Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂
聚乙二醇化赛妥珠单抗（Certolizumab pegol）是人源化anti-TNFα单抗，2008年被批准用于Crohn病，2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎。 |
