日前，美国食品与药物管理局（FDA）批准洛美他派（lomitapide）上市，该药可与低脂饮食和其他降脂药物联用治疗纯合性家族性高胆固醇血症（hoFH），降低这些患者的低密低脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（apoB）和非高密度脂蛋白胆固醇。
洛美他派的获批是基于一项单盲、开放标签、临床Ⅲ期研究数据，研究中共纳入29例年龄在18岁以上的HoFH患者，其中23例完成了26周的疗效试验和78周的完整试验。Lomitapide的中位剂量为40mg/d。LDL-C从基线到底26周降低了50%。在第26周有8例患者的LDL-C水平低于2.6mmol/L。在第56周和第78周，LDL-C水平仍分别下降了44%和38%。结果表明，Lomitapide对于治疗HoFH有重要价值。洛美他派的最常见不良事件是胃肠道症状，偶有患者出现转氨酶水平升高，减少剂量或暂时停药后可恢复，没有患者因肝脏异常而停止治疗。
上市后，洛美他派产品说明书将包含一项加框警告，提醒医务人员和患者该药具有肝脏毒性风险。相关厂商也已向FDA承诺将进行上市后观察队列研究。
目前，尚未确定洛美他派对儿科患者或非hoFH的安全性和有效性，也未确定该药对心血管发病率和死亡率的影响。
纯合性家族性高胆固醇血症（hoFH）临床上极其罕见，这类患者由于LDL受体缺乏，出生后不久，血清总胆固醇水平很高，随年龄的增长，可以在身体的许多部位发生皮肤黄色瘤和肌位黄色瘤。大多数患者在40岁以前就有严重而广泛的动脉粥样硬化，冠状动脉、颈动脉、骼动脉、股动脉等都会受累，甚至患儿3岁时就死于心肌梗塞。 |
