Folotyn被批准应用于PTCL是基于一项临床试验获得的患者总体反应率。其时，此药的临床获益，如疾病无进展生存率或总体生存率的改善，仍未确定。鉴于Folotyn获得FDA的加速批准，Allos公司同意开展更多的临床研究以进一步确定和描述此药对于T细胞淋巴瘤患者的临床益处。
FDA批准Folotyn的应用是基于一项关键的开放标签非对照多中心Ⅱ期国际临床试验的结果。这项研究纳入了115例复发性或难治性PTCL患者。根据此研究方案的要求，来自其中109例患者的数据被认为可用于疗效评价。
在入组前，患者接受系统治疗的中位次数为3次（1～12次）。约1/4的患者对之前进行的PTCL治疗均无反应。
研究给予受试者30 mg/m2剂量的Folotyn，静脉推注，每次3～5min，每周1次连续6周，每7周1个疗程，直至疾病进展或发生无法接受的毒性反应。另外，患者每8～10周肌内注射1 mg维生素B12，每日口服1.0～1.25 mg叶酸。
患者对pralatrexate的总体反应率为28%（30/109），中位反应时间为9.4个月，这是通过应用国际研讨会准则进行中央独立肿瘤评价获得的数据。在对pralatraxate治疗有反应的患者中，21例（70%）在1个疗程后即对治疗产生了反应。患者的中位总体生存时间为14.7个月，57%的有反应者至少存活12个月。
此临床试验中最常见的不良反应为黏膜炎（70%）、血小板减少症（41%）、恶心（40%）和疲劳（36%）。在不考虑诱因的情况下，最常见的严重不良反应（>3%）为发热、黏膜炎、脓毒症、发热性中性粒细胞减少症、脱水、呼吸困难和血小板减少症。有44%的患者在研究期间或者在最后一次接受Folotyn治疗后30天内发生了严重不良反应事件。23%的患者因不良反应中止治疗。
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