美国药品监管机构和制药公司对风险管理策略的把握日趋成熟，FDA于2009年批准的新药数量与2008年基本持平。
2009年，FDA共批准了19个新分子实体（NME）和6个治疗性生物制剂（BLA）共25个新药，比2008年多一个。虽然这个数字令人欢欣鼓舞，显示出药品研发正朝着正确的方向发展，但获得批准的新药数量仍然远低于业界的期望值。对于药品研发和生产能力的恢复，仍需要更多的时间和更多新药获准上市批准。
评估制药行业的研发与生产能力，还必须考虑到CBER（CBER负责评审疫苗、血制品、细胞、基因治疗类生物制品）批准的产品，加上CBER 新批准的药物和生物制品，2009年FDA批准的新药数量将达到35个。
一、2009年批准的重磅产品
ATryn是麻省生物技术公司（GTC Biotherapeutics）开发的一种人抗凝血酶重组蛋白，由生物制品评价和研究中心（CBER）批准，用于治疗遗传性抗凝血酶缺乏症。虽然它不是CDER批准的产品，但从技术角度来讲，ATryn依然值得重视，它是第一个在世界上得到认可的从转基因动物（山羊）中得到的治疗性蛋白。Cervarix是FDA在09年10月批准的人类乳突病毒（HPV）疫苗，由葛兰素史克公司申请，用于预防人乳头瘤病毒第16，18型病毒造成的子宫颈癌与癌前病变。该产品可能会成为企业未来发展的助推器，无论对于葛兰素史克还是对于整个制药行业，该产品都可能会产生非常深远的意义。
强生公司的 Stelara是新颖性药物的代表，它是第一个针对白介素-12和白介素-23的人源单克隆抗体。Pralatrexate（Folotyn）是首个治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）药物，PTCL为浸润性非霍奇金淋巴瘤，在美国每年有约9500例患者发病，被确定为罕见性疾病，由此Pralatrexate也被指定为孤儿药。
百时美施贵宝公司的2型糖尿病新药saxagliptin（Onglyza）则是更具商业前景的产品，其主要是通过抑制体内的二肽酰肽酶IV，以减少血液中胰高血糖素样多肽（GLP-1）的分解和代谢，提高血液中胰高血糖素样多肽的浓度达到提高胰岛素水平，发挥降糖作用。市场分析师认为该产品未来的年销售额将会超过10亿美金。
2009年另一个比较重要的批准药物是由Dyax公司开发的 Ecallantide（Kalbitor），是首个获得FDA批准用于治疗突发遗传性血管水肿的皮下制剂，也是这个14岁的大公司第一个被批准的新药。目前可用于治疗突发遗传性血管水肿的药物有两个，另一个是Cinryze（血源性C1-酯酶抑制剂，2008年获得FDA批准），在Cinryze获批之前没有任何治疗遗传性血管水肿的好方法，但仅仅一年以后，Kalbitor就以替代者的姿态问世。
二、大型制药公司的表现依旧平庸
在CDER的批准名单中，特殊药品公司，以及一些大型制药公司的数量非常有限，这与2008年的状况基本一致，创新能力不足仍然是大制药公司面临的主要挑战。当然，也有战胜困难脱颖而出的企业，诺华公司在2009年就获得了3个新产品的批准，Afinitor（everolimus，用于治疗晚期肾癌）；Coartem（artemether and lumefantrine，用于治疗疟疾）；Laris（canakinumab，用于治疗吡啉相关的周期性综合征 CAPS）。如果把疫苗也计算在内，葛兰素史克公司也可以说是迎来了重大收获的一年，这一年葛兰素史克在FDA批准上市的产品除了有疫苗Cervarix和Hiberix（用于预防B型流行性感冒嗜血杆菌所引起的疾病）外，还有其他几个重要的品种，如 Arzerra（ofatumumab，与Genmab公司合作开发，用于治疗慢性淋巴细胞白血病）以及 Votrient（pazopanib，用于治疗肾细胞癌）。
在所有批准的新药中，仅有6个是来自生物技术公司的申请，包括4个CDER的批准（Pralatrexate，Ofatumumab，Romidepsin，Ecallantide）和两个CBER的批准（Antithrombin Ferumoxytol），这是一个相当低的数字，明显低于往年10-15个的批准数量。虽然2009年生物技术公司的新药获批数量比较令人沮丧，但这并不一定代表着生物技术公司的创新能力在走下坡路，毕竟一个产业的发展趋势不能仅仅通过某一日历年的表现来判断。
整个数据中有一个亮点，2009年CDER批准的新生物制剂的总额（6个）和比例（24%）都明显高于以往，这也是大制药公司对生物制药领域加大投入的结果。在大制药公司不断增加生物制药领域投入的背景下，预计未来的几年获得批准的新生物制剂的数量仍然会增加。
三、治疗领域和优先审查集中化明显
2009年CDER批准的药物有一半以上（15/25）集中在四个主要治疗领域，自身免疫性疾病（3），癌症（5），心血管疾病（3）和神经性疾病（4），优先审查的9个药物也有7个落在了这四个领域之中。这些产品被认为是比目前市场上的产品更为先进，但获批的比例与过去的2007和2008年一样，显得有些乏味。不过针对罕见疾病治疗的新药审批形势令人欣慰，在这9个优先审查的药物中，有6个（表1，2）被FDA确定为 “孤儿药”。
在抗生素不断受到细菌耐药性的持续挑战形势下，两个新的抗菌剂 Besifloxacin和 Telavancin的批准显得尤为重要和必要。
在糖尿病领域，2009年仅有一个药物获得批准，当前社会，糖尿病对人们生活的影响非常巨大，因此未来增加治疗糖尿病药物的上市批准十分令人期待。诺和诺德的长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物liraglutide在2009年被FDA推迟上市，原因是liraglutide的临床前研究结果显示有可能增加甲状腺髓样癌的风险，该影响已经发现于啮齿类动物身上。好消息是FDA已经在2010年1月25日批准了liraglutide的上市申请，但要求在标签上附加该药物会增加甲状腺C细胞肿瘤风险的警示信息。
另一期待已久的糖尿病治疗药物是Mannkind公司开发的速效吸入型胰岛素 Afrezza。根据FDA“处方药申报者付费法案”（PDUFA），Afrezza的上市日期为2010年1月16日，但被推迟，因为FDA的尚未完成对其生产工厂的检查。由于辉瑞公司号称划时代药物的吸入型胰岛素产品Exubera已于2007年10月开始从各大市场的撤回（Nature Rev Drug Discov.7,189-190,2008），制药产业的观察家们已经把注意力集中在Afrezza上。Exubera失败的原因之一就是因为病人必须具有肺功能测试，同时还有增加使用者患肺癌的可能性。Mannkind公司宣称他们的产品Afrezza不必做肺功能测试，使用起来更加安全，而且他们已经通过试验证明，该药物不会导致任何的癌症。对于Afrezza，FDA将作出怎么样决定，以及Mannkind公司能否完成辉瑞这样的大制药公司都无法做到吸入型胰岛素，结果十分令人期待。
四、审评政策的变化影响广泛
制药产业的观察家们对于Mannkind公司关于Afrezza的PDUFA（处方药申报者付费法案）数据申请延迟审查并不会感到惊讶，因为大家都习惯了普通的批准延迟还会继续出现在FDA的审评管理过程。专家指出：虽然FDA在人手不足等问题得到解决，但仍存在资金不足和人员过度劳累等问题。还有一个普遍的观点是，虽然FDA的人员配备得到了改善，其效果依然会有一个滞后的过程，在新的审评员完成培训之前，90%的优先审查和标准审查面临审查期限到期的问题。目前已经有69%的优先审查以及83%的标准审查面临最后审查期限即将到期的问题。
自FDA要求企业提供关于申请药物的“风险评估与降低计划”（REMS）资料以来，它已成为药品审查拖延最常见原因之一。Kalbitor就是一个典型的例子，当Dyax公司3月份收到FDA要求提供REMS资料的完整的答复函件后，公司在2009年6月给予FDA回复，并于2009年11月获得了Kalbitor的批准。并非所有的延误都和REMS有关，但可以肯定的是：美国食品药品管理局正在使用的这个制度使药品注册和审评需要更多的流程和时间。REMS制度很大程度上影响了2009年新药批准产品的数量。比如安进公司的Prolia（denosumab），葛兰素史克和Xenoport公司共同开发的Solzira（gapapentin enacarbil）和Acorda公司的的Amaya（fampridine SR）。
CDER的新药办公室主任John Jenkins在2009年12月提交给FDA-CMS（医疗保险与医疗救助中心）的报告中指出：在第一轮审查周期中纳入复杂的REMS制度，几乎是不可能的。新药开发者必须在临床II期或者在递交NDA、BLA之前就预先有完整的REMS计划，以便增加第一轮审查就被批准的可能性。
目前REMS制度对审批时间还有较大的影响，这样的现状必须得到改善。目前许多公司都已至少一次经历过这个过程，随着他们对REMS制度的认识和经验不断丰富，药品批准延迟和上市后的风险将可能被控制到最低限度。
REMS制度将对新药的研发长生较长远的意义，并最终让病人受益，大量的药品上市后风险评估的工作，可以减少FDA审批不作为的风险。在Rezulin（troglitazone，用于治疗2型糖尿病）和Vioxx（rofecoxib，用于缓解疼痛症状）分别于2000年和2004年撤出市场后，新药研发和上市的局面已经出现了一些好转。许多人因为不能忍受漫长的10年而纷纷离去，我们相信下一个十年将会是更加富有成效和效率的十年。

表1：2009年美国FDA药品评价和研究中心批准的新生物制品
 

表1：2009年美国FDA药品评价和研究中心批准的新生物制品

表2：2009年美国FDA药品评价和研究中心批准的新分子实体药