2021年6月21日，勃林格殷格翰制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Pradaxa (dabigatran etexilate)口服微丸用于治疗3个月至12岁以下的静脉血栓栓塞症（一种在静脉中形成血栓的疾病）儿童，这些儿童在注射血液稀释剂至少五天后直接接受治疗。美国食品药品监督管理局还批准了Pradaxa口服颗粒，以防止3个月至12岁以下完成首次静脉血栓栓塞治疗的患者复发血栓。

  此外，Pradaxa已被批准以胶囊形式治疗8岁及以上静脉血栓栓塞症患者的血栓，这些患者在接受注射用血液稀释剂治疗至少五天后，可以直接治疗血栓，并可预防8岁及以下首次静脉血栓栓塞治疗后的血栓复发。

  Pradaxa是第一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的儿童口服血液稀释药物；唯一获批的儿童血液稀释药物是注射给药。Pradaxa最初于2010年获得批准，用于降低非瓣膜性房颤成年患者中风和全身性栓塞的风险。

  美国食品药品监督管理局药物评估和研究中心非恶性血液学司司长Ann Farrell医学博士说：“美国食品药品监管局致力于帮助我们最年轻的严重疾病患者获得相对容易服用的治疗方法。”。“随着今天Pradaxa的批准，儿科患者有了另一种治疗选择来治疗和预防潜在的致命血栓。”

  血栓对儿童和成人来说都是一个严重的问题。如果儿童患有癌症、先天性心脏病、中心静脉导管或入住重症监护室，他们最容易出现血栓。静脉血栓栓塞可导致并发症，包括血栓附近的肿胀和不适、胸痛、肺损伤，甚至死亡。

  在一项针对267名儿科患者的研究中，评估了Pradaxa治疗18岁以下患者血栓的安全性和有效性。在这项开放标签研究中，患者被随机分配接受Pradaxa或标准护理。该研究比较了两组达到复合终点（多个临床终点的组合）的患者数量，这意味着他们没有死于血栓，他们的血栓已经完全溶解，并且没有额外的血栓。结果显示，177名服用Pradaxa的患者中有81人（45.8%）达到了复合终点，而接受标准护理的90名患者中有38人（42.2%）达到了综合终点。

  在一项针对214名有血栓病史的患者的开放标签单臂研究中，评估了Pradaxa在同一儿科人群中预防复发性血栓的安全性。该研究的主要终点是血栓复发、主要和次要出血事件以及死亡（包括总体死亡和与血栓相关的死亡）。长期使用Pradaxa的安全性与之前讨论的研究相似。3名患者（1.4%）出现血栓复发，与之前的标准护理治疗相当。

  Pradaxa最常见的副作用包括消化系统症状和出血。Pradaxa可导致严重和致命的出血。Pradaxa不建议用于生物心脏瓣膜或三阳性抗磷脂综合征患者。Pradaxa有一个方框警告，早期停止治疗可能会增加血栓的风险，接受脊柱手术的患者脊髓部分（脊髓或硬膜外血肿）内的血液积聚可能会导致严重的副作用。

  信息来源：https://www.biospace.com/fda-approves-first-oral-blood-thinning-medication-for-children

  附：部份Pradaxa（甲磺酸达比加群酯[dabigatran etexilate]）口服微丸中文处方资料仅供参考！

近日，，美国食品和药物管理局（FDA）批准Pradaxa（达比加群酯）口服颗粒，用于治疗3个月至12岁以下的静脉血栓栓塞症（一种在静脉中形成血栓的疾病）儿童，这些儿童在接受注射用血液稀释剂治疗至少五天后直接接受治疗。

  静脉血栓栓塞症（VTE）是一种由深静脉血栓（DVT）和/或肺栓塞（PE）组成的严重心血管急症。由于早期常无典型症状，易被忽视，却可在数分钟内引发致命并发症。本文结合临床案例与最新指南，从流行病学、病因、临床表现及分级预防策略等方面进行系统阐述，旨在帮助医务人员和公众提高警觉、及时干预。

  批准日期：2021年6月22日，公司：勃林格殷格翰制药

  Pradaxa（甲磺酸达比加群酯[dabigatran etexilate]）口服微丸

  美国首次批准：2010年

  警告：

  （A）过早停用PRADAXA会增加血栓形成事件的风险，以及（B）脊髓/硬膜外血肿

请参阅完整的盒装警告的完整处方信息

（A） 过早停用PRADAXA会增加血栓形成事件的风险：过早停用任何口服抗凝剂，包括PRADAXA。为了降低这种风险，如果PRADAXA因病理性出血或完成一个疗程以外的原因而停止使用，请考虑使用另一种抗凝剂。

  （B） 脊髓/硬膜外血肿：接受PRADAXA治疗的患者在接受神经轴麻醉或脊髓穿刺时可能会出现硬膜外或脊髓血肿。这些血肿可能导致长期或永久性瘫痪。经常监测患者的神经损伤体征和症状，如果发现，立即治疗。在对正在或需要抗凝的患者进行神经轴介入治疗之前，考虑其益处和风险。

  作用机制

 

  达比加群及其酰基葡糖苷酸是竞争性的直接凝血酶抑制剂。因为凝血酶（丝氨酸蛋白酶）能够在凝血级联过程中将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，所以它的抑制可以防止血栓的形成。游离和凝块结合的凝血酶以及凝血酶诱导的血小板聚集都受到活性部分的抑制。

  适应症

  PRADAXA口服微丸是一种直接凝血酶抑制剂，适用于：

  用于治疗3个月至12岁以下儿童患者的静脉血栓栓塞事件（VTE），这些患者已接受肠外抗凝剂治疗至少5天。

  降低3个月至12岁以下接受过治疗的儿科患者VTE复发的风险。

  剂量与用法

  儿童静脉血栓栓塞事件（VTE）的治疗：

  对于3个月至2岁以下的儿科患者：基于年龄和体重的剂量，在注射抗凝剂至少5天后每天两次。

  对于2岁至12岁以下的儿科患者：基于体重的剂量，在注射抗凝剂至少5天后每天两次。

  降低儿童VTE复发风险：

  对于3个月至2岁以下的儿科患者：基于年龄和体重的剂量，在之前的治疗后每天两次。

  对于2岁至12岁以下的儿科患者：基于体重的剂量，在之前的治疗后每天两次。

  Pradaxa口服微丸不能以毫克为单位与其他达比加群酯剂型替代。

  审查关于改用或停用其他口服或注射抗凝剂的建议。

在可能的情况下，在侵入性或手术前暂时停止PRADAXA，然后立即重新开始。

  剂型和规格

  口服颗粒：

  每包20毫克、30毫克、40毫克、50毫克、110毫克、150毫克。

  禁忌症

  活动性病理性出血。

  PRADAXA严重超敏反应史。