美国食品和药物管理局（FDA）共批准39个新药，是16年来的最多的，超过了2011年的35个。其中有11个用于治疗癌症的新药物。在欧洲，其中的少数药物已被批准，而大部分仍在审查中。美国临床肿瘤学会（ASCO）在其年度报告中注意到，几乎所有的抗癌新药都是靶向药物，旨在阻断参与肿瘤生长的特定蛋白质的活动。
11个新的抗癌药物
1、Axitinib （ Inlyta，辉瑞制药）/ 中文通用名：阿西替尼 用于治疗对其他药物治疗无效的晚期肾细胞癌患者。 获批时间：1月（美国）、9月（欧洲）
Axitinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,对多个靶点有效,包括VEGF受体1,2和3。最常见不良反应包括腹泻,高血压,疲劳,食欲下降,恶心。FDA表示,高血压患者在接受阿西替尼治疗之前应当控制好血压。
这是自2005来FDA批准的治疗转移或晚期肾细胞癌的第7个药物。这些近年来被批准治疗肾癌的药物（6种）包括：索拉非尼sorafenib(2005)、舒尼替尼sunitinib(2006)、替西莫司temsirolimus(2007)、依维莫司everolimus(2009)、贝伐单抗bevacizumab(2009)、帕唑帕尼pazopanib(2009)。
根据美国癌症协会数据，去年约有61000名美国人被诊断患有肾细胞癌，并预计其中1/5死于该疾病。
2、Vismodegib（ Erivedge，Genentech基因泰克公司） / 中文通用名：维莫德吉 用于治疗不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌患者，或是癌变已经扩散到身体其他器官的基底细胞癌患者。Erivedge属于审查项目内优先批准药物，是FDA批准的第一种治疗基底细胞瘤的药物。获批时间：1月（美国）
vismodegib有一个新的作用机制，是第一个被批准的靶向作用于Hedgehog信号通路的药物，Hedgehog信号通路在组织生长和修复中起着重要作用。目前Vismodegib治疗结直肠癌、胃癌，胰腺癌患者疗效的临床试验也正在研究中。
3、Pertuzumab（ Perjeta，罗氏）/ 中文通用名：帕妥珠单抗 用于治疗先前未接受HER2靶向治疗或曲妥珠单抗（ 赫赛汀）和多西紫杉醇（多西他赛）联合化疗的HER2阳性的转移性乳腺癌病人 。获批时间：6月（美国）；2013年3月（欧盟）
罗氏希望该药成为HER2阳性乳腺癌的标准治疗药物。在临床试验中，接受赫赛汀+化疗的患者组，癌症无进展生存期为12.4个月，而接受Perjeta+赫赛汀+化疗的患者组，癌症无进展生存期达到了18.5个月。
赫赛汀于1998年首次获批，它与pertuzumab都是旨在阻断HER2功能的抗体。Pertuzumab结合HER2的不同部位，这使得这2种药物的组合更加有效。目前，基因泰克公司也正在测试将Perjeta用于早期HER2阳性乳腺癌及晚期HER2胃癌的治疗。
分析家们预测，该药有望成为罗氏另一个重磅抗癌药物。 Thomson Reuters分析师平均预期，到2016年，pertuzumab的销售额将达到6.08亿美元。不过，也有分析师称，该药的销售将超越10亿美元。
4、Carfilzomib（ Kyprolis，Onyx制药）/ 中文通用名：卡非佐米 用于先前已接受过Velcade (bortezomib) 及一种免疫调节药物治疗，且在最后一种治疗结束后60天内肿瘤进展或复发的多发性骨髓瘤患者的治疗。 获批时间：7月（美国）
根据美国癌症协会（ACS），在2012年，预计有21700人将被诊断患有多发性骨髓瘤，10700例患者将死于该病。
Kyprolis是一种新型环氧酮类化合物类蛋白酶体抑制剂，通过静脉注射给药，其安全性和有效性已在一项纳入266例复发的多发性骨髓瘤患者的II期研究中得到肯定。这些患者先前已接受过至少2种药物治疗，包括Velcade（万珂，bortezomib，硼替佐米）和免疫调节药物Thalomid（thalidomide，沙利度胺）或来那度胺。
该项研究中Kyprolis的总有效率为23%，疗效持续时间为7.8个月。在超过30%患者中观察到的最常见副作用包括疲劳、血细胞计数减少、气促、腹泻、发烧。Kyprolis药物相关的严重副作用包括心脏衰竭、呼吸急促。若发生这些严重副作用，则应停止用药，并对患者进行严密监测。
旨在比较lenalidomide (Revlimid®)及低剂量地塞米松加或不加carfilzomib治疗复发多发性骨髓瘤疗效的ASPIRE（III期)研究（ClinicalTrials.gov注册号:NCT01080391）已经完成入组；头对头比较Kyprolis与硼替佐米治疗复发的多发性骨髓瘤患者疗效的ENDEAVOR研究也还在进行中。
5、Ziv-aflibercept（ Zaltrap ，赛诺菲和Regeneron公司）/中文通用名：阿柏西普 被批准与FOLFIRI方案（5 -氟尿嘧啶，亚叶酸钙，伊立替康）联合用于治疗对含奥沙利铂方案治疗无效的转移性结直肠癌患者。 获批情况：8月（美国）、 2013年2月5日（欧盟）
Aflibercept是一种新型的融合蛋白（VEGF Trap），能够特异性结合并阻断VEGF-A、VEGF-B、PIGF与其细胞表面受体结合，从而产生抗血管生成的作用。
在一项纳入1226例转移性结直肠癌患者的III期随机临床试验（VELOUR研究）中，接受Zaltrap+FOLFIRI治疗的患者，总生存期（OS）为13.5个月，疾病无进展生存期（PFS）为6.9个月，20%的患者肿瘤体积减小；而仅接受安慰剂+FOLFIRI治疗的患者OS为12个月，PFS为4.7个月，11%的患者肿瘤体积减少。
Zaltrap获批的同时，也附有一个警告信息，提醒患者及医护专业人员留心该药物可能会造成严重甚至致命的出血事件，包括肠胃道出血及穿孔。Zaltrap也可能使伤口愈合更加困难。
Zaltrap+FOLFIRI治疗中所观察到的最常见副作用为白细胞计数减少、腹泻、口腔溃疡、疲劳、高血压、尿蛋白含量增加、体重减轻、食欲减退、腹痛、头痛。
备注信息：2011年11月眼科液体制剂阿柏西普注射液（ Eylea）被批准用于年龄相关性黄斑变性的治疗；2012年9月21日，FDA批准该公司的眼科液体制剂阿柏西普注射液（Eylea）用于视网膜中央静脉阻塞(CRVO)后黄斑水肿。
6、Enzalutamide（Xtandi，Medivation/安斯泰来Astellas合作研发） 用于多西紫杉醇与去势治疗失败的转移性前列腺癌患者的治疗。 获批时间：8月（美国）
Enzalutamide是一种新的雄性激素抑制剂，旨在干扰睾酮结合前列腺癌细胞的能力。睾酮是一种男性激素，能够促进前列腺癌细胞的生长。
与安慰剂相比，Xtandi治疗组总生存期平均改善达4.8个月。研究中，Xtandi治疗最常见的副作用包括虚弱、疲劳、背部疼痛。

Medivation公司称，将于2012年9月中旬在美国市场销售Xtandi，每月剂量（30天）批发价为7450美元。据估计，该药的销售额将达到12亿美元。
7、Regorafenib（ Stivarga，拜耳）/ 中文通用名：瑞戈非尼 用于经标准治疗依然发生转移的结直肠癌患者。 获批时间：9月（美国）
Regorafenib是一种多激酶抑制剂，被称为“多吉美之子”。预计这一药物上市后销售峰值将达到12.5亿美元。
入组了760例患者的名为CORRECT的III期研究中期分析结果发现，该药物使转移性结直肠癌患者的中位总生存率增加了29%，Regorafenib治疗组的总生存率为6.4个月，而对于用标准疗法已经不能治疗的晚期患者，服用安慰剂的平均中位生存期为5个月。根据拜耳公司的研究报告，服用该药物的转移性患者出现较高频率的疲劳、皮肤反应和腹泻等副作用。
8、Bosutinib（ Bosulif，辉瑞制药）/ 中文通用名:波舒替尼 用于先前酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗无效的慢性粒细胞白血病(CML)成人患者。 获批时间：9月（美国）
这是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制刺激白血病患者异常白细胞产生的酪氨酸激酶。
9、Omacetaxine mepesuccinate（ Synribo，Teva制药）/ 中文通用名:美琥他辛、高三尖杉酯碱（皮下注射剂） 
用于接受了至少两种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后仍发生进展的慢性粒细胞白血病（CML)成人患者。 获批时间：10月（美国）
10、Cabozantinib（Cometriq，Exelixis制药） 用于治疗晚期或转移性甲状腺髓样癌。本品为酪氨酸酶c-Met和VEGRF2抑制剂,可阻止异常激酶蛋白在髓样癌细胞中的产生和生长。这是在过去两年里FDA批准的第二个治疗此类癌症药物，另一个药物是阿斯利康公司的Caprelsa。 获批时间：11月（美国）
在纳入了315例局部晚期或转移性，且无法手术切除的髓样甲状腺癌患者的III期研究中，Cabozantinib（XL184）治疗组患者的中位无进展生存期达11.2个月，而相应的安慰剂组只有4个月。
Cometriq有副作用，医生警告说，它可能会导致结肠内严重的和致命性出血。
Exelixis公司也正尝试在几种其它类型的癌症中使用药物，包括前列腺癌、非小细胞肺癌和多发性骨髓瘤等。 在另一项Cabozantinib治疗转移性前列腺癌患者的II期研究中，与安慰剂相比，该药显著延长患者的PFS（23.9周 vs. 5.9周）。
11、Ponatinib（lclusig，Ariad制药） 用于治疗其他疗法治疗无效的慢性粒细胞白血病（CML)或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成年患者，以及那些携带T3151突变的患者。 获批时间：12月（美国）
Ponatinib属于三代酪氨酸激酶抑制剂。在过去的十年中，CML已经从一种致命疾病转变为一种慢性疾病，靶向性治疗如伊马替尼（格列卫）、达沙替尼（Sprycel）、尼罗替尼（Tasigna）和bosutinib（Bosulif）挽救了众多CML患者。这些酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）改变了CML患者的生活。然而，一些患者产生耐药，约5％至20％的患者发生T3151突变，这使得其对所有TKI耐药。 “这些患者最终会发展至原始细胞危象，然后死亡”，但ponatinib为这些患者的抢救治疗带来了希望，加拿大安大略省多伦多大学血液科主任、医学教授Armand Keating博士这样认为。
三个其他获批制剂
今年FDA还批准了另外3种制剂，用于癌症患者的支持治疗或显像。
1、Glucarpidase（Voraxaze，BTG国际）/ 中文通用名：谷卡匹酶 用于治疗由于肾功能不全，血液含高浓度甲氨喋呤的患者。可代谢甲氨喋呤并使甲氨蝶呤血药浓度迅速和持续的减少。 获批时间：1月（美国）
2、Tbo-filgrastim ( Neutroval, 又名XM02-filgrastim，Teva制药)/中文通用名：TBO-粒细胞集落刺激因子 一种增加中性粒细胞的产生的集落刺激因子，用于接受化疗药物导致严重的中性粒细胞减少的非骨髓恶性肿瘤患者。 获批时间：8月（美国）
TBO-filgrastim是一种短效重组G-CSF，该药为安进（Amgen）Neupogen的生物仿制药。这是在过去十多年中在美国获批的首个新的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）产品。
目前，TBO-filgrastim在欧洲以商品名Tevagrastim销售。根据与Amgen达成的和解协议，Teva最早将于2013年11月在美国市场推出TBO-filgrastim。
3、Choline C 11 injection（经明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所的PET放射化学设备制造及分销）/ 中文名：胆碱C 11注射液 是用于正电子发射断层扫描（PET）扫描，检测前列腺癌复发的显像剂。被用于经过以前的前列腺癌治疗，有升高的前列腺特异性抗原水平的男性患者。 获批时间：9月（美国）