酌。
对于管理部门来说，基于小样本人群药物的批准意味着尚有许多问题有待研究，如安全性暴露是否充分等问题。如crizotinib仅获得不到300例病例的信息，该药的眼科和肝脏毒性还须在更大范围内观察；而药物相互作用和肝肾受损人群的剂量调整等问题亦须考虑，这也是FDA在其批准中继续要求进行上市后研究的原因。更有意思的是，FDA 还要求该药的生产商就此药在ALK阴性人群中的疗效进行试验探索。在很早期，研究者对crizotinib的研究就开始直接选择ALK阳性患者，故相关研究仅证实了此药对于ALK阳性患者的疗效，但并无证据说明其对于ALK阴性人群无效。
