maines avec une réponse plaquettaire était défini par le nombre de semaines avec un
taux de plaquettes ≥ 50 x 109/l pendant les semaines 2 à 25 de l'essai. Les patients pouvaient ne pas
avoir de réponse dans les 8 semaines suivant l'administration de traitement d'urgence.
d Les traitements d'urgence étaient définis comme tout traitement administré en vue d'augmenter le taux
de plaquettes. Les patients ayant eu besoin de traitement de secours n'étaient pas considérés comme
présentant une réponse plaquettaire durable. Les traitements de secours autorisés dans les essais étaient
les IgIV, les transfusions de plaquettes, les immunoglobulines anti-D, et les corticoïdes.
e Une dose stable était définie par la dose ± 1 µg/kg maintenue pendant les 8 dernières semaines de traitement.
Réduction des traitements concomitants du PTI
Dans les deux études contrôlées versus placebo en double aveugle, les patients recevant déjà des traitements du PTI selon un schéma posologique constant étaient autorisés à poursuivre ces traitements pendant l'étude (corticoïdes, danazol et/ou azathioprine). Au début de l'étude, 21 patients non-splénectomisés et 18 splénectomisés recevaient certains de ces traitements concomitants (principalement des corticostéroïdes). A la fin de la période de traitement, tous les patients splénectomisés ayant reçu du romiplostim (100 %) ont pu arrêter ou réduire la dose de plus de 25 % de leurs traitements concomitants du PTI, comparativement à 17 % des patients ayant reçu le placebo. 73 % des patients non-splénectomisés ayant reçu du romiplostim ont pu arrêter ou réduire la dose de plus de 25 % de leurs traitements concomitants du PTI, par rapport à 50 % des patients ayant reçu le placebo (voir rubrique Interactions avec d'autres médicaments et autres formes d'interactions).
Evènements hémorragiques
Au cours du développement clinique dans le PTI, il a été observé une relation inverse entre les évènements hémorragiques et le taux de plaquettes. Tous les évènements hémorragiques cliniquement significatifs (≥ grade 3) sont survenus pour un taux de plaquettes < 30 x 109/l. Tous les évènements hémorragiques ≥ grade 2 sont survenus quand les taux de plaquettes étaient < 50 x 109/l. Aucune différence statistiquement significative sur l'incidence globale des évènements hémorragiques n'a été observée entre les patients recevant Nplate et les patients recevant le placebo.
Dans les deux études contrôlées versus placebo, 9 patients ont présenté des saignements considérés comme graves (5 [6,0 %] romiplostim, 4 [9,8 %] placebo ; Odds Ratio [romiplostim/placebo] = 0,59 ; IC 95 % = (0,15-2,31)). Des évènements hémorragiques de grade 2 ou plus ont ét&e |
