pe placebo, de 0 à 7 % des patients ont eu une réponse plaquettaire pendant les 6 mois de traitement. Un résumé des critères d'efficacité est présenté ci-après.
Résumé des principaux résultats des études contrôlées versus placebo
Etude 1
patients non-splénectomisés
Etude 2
patients splénectomisés
Etudes 1 & 2 combinées
Romiplostim
(n = 41)
Placebo
(n = 21)
Romiplostim
(n = 42)
Placebo
(n = 21)
Romiplostim
(n = 83)
Placebo
(n = 42)
Nombre ( %) de patients présentant une réponse plaquettaire durable a
25 (61 %)
1 (5 %)
16 (38 %)
0 (0 %)
41 (50 %)
1 (2 %)
(IC 95 %)
(45 %, 76 %)
(0 %, 24 %)
(24 %, 54 %)
(0 %, 16 %)
(38 %, 61 %)
(0 %, 13 %)
p
< 0,0001
0,0013
< 0,0001
Nombre ( %) de patients présentant une réponse plaquettaire globale b
36 (88 %)
3 (14 %)
33 (79 %)
0 (0 %)
69 (83 %)
3 (7 %)
(IC 95 %)
(74 %, 96 %)
(3 %, 36 %)
(63 %, 90 %)
(0 %, 16 %)
(73 %, 91 %)
(2 %, 20 %)
p
< 0,0001
< 0,0001
< 0,0001
Nombre
moyen de
semaines
avec
réponse
plaquettaire
c
15
1
12
0
14
1
(SD)
3.5
7.5
7.9
0.5
7.8
2.5
p
< 0,0001
< 0,0001
< 0,0001
Nombre ( %) de patients ayant eu recours à un
traitement d'urgence d
8(20 %)
13 (62 %)
11 (26 %)
12 (57 %)
19 (23 %)
25 (60 %)
(IC 95 %)
(9 %, 35 %)
(38 %, 82 %)
(14 %, 42 %)
(34 %, 78 %)
(14 %, 33 %)
(43 %, 74 %)
p
0,001
0,0175
< 0,0001
Nombre ( %) de patients présentant une réponse plaquettaire durable à dose stablee
21 (51 %)
0 (0 %)
13 (31 %)
0 (0 %)
34 (41 %)
0 (0 %)
(IC 95 %)
(35 %, 67 %)
(0 %, 16 %)
(18 %, 47 %)
(0 %, 16 %)
(30 %, 52 %)
(0 %, 8 %)
p
0,0001
0,0046
< 0,0001
a La réponse plaquettaire durable était définie par un taux de plaquettes hebdomadaire ≥ 50 x 109/l
pendant au moins 6 semaines lors des semaines 18 à 25, en l'absence de traitement d'urgence à un
quelconque moment de la période de traitement.
b La réponse plaquettaire globale était définie par une réponse plaquettaire durable ou transitoire. La
réponse plaquettaire transitoire était définie par un taux de plaquettes hebdomadaire ≥ 50 x 109/l pendant
au moins 4 semaines lors des semaines 2 à 25 mais sans réponse plaquettaire durable. Les patients
pouvaient ne pas avoir de réponse hebdomadaire pendant 8 semaines après avoir reçu un traitement
d'urgence.
c Le nombre de se |
