或计划母乳喂养，请告诉您的医疗保健提供者。Qalsody可能有哪些副作用？
据报道，接受Qalsody治疗的患者最常见的不良反应是疼痛（背痛、手臂或腿部疼痛）、感觉疲劳、肌肉和关节疼痛以及脑脊液中白细胞计数增加。
本信息并非旨在取代与您的医疗保健提供者的讨论。
这些并不是Qalsody可能产生的所有副作用。如果您出现任何这些症状或其他与您有关的新症状，请与您的医疗保健提供者联系。
关于QALSODY（tofersen）
Qalsody是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在与SOD1mRNA结合以减少SOD1蛋白的产生。在美国，Qalsody适用于治疗SOD1基因突变的成年人ALS。该适应症是在加速批准的情况下批准的，这是基于在接受Qaalsody治疗的患者中观察到的血浆NfL的减少。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证。
Qalsody鞘内给药，分三次给药，间隔14天给药，此后每28天给药一次维持剂量。在SOD1-ALS患者中，其SOD1基因的突变会导致他们的身体产生一种有毒的错误折叠形式的SOD1蛋白。这种有毒蛋白质会导致运动神经元退化，导致进行性肌肉无力、功能丧失，最终导致死亡。
除了正在进行的VALOR OLE外，Qalsody正在进行3期随机、安慰剂对照的ATLAS研究，以评估Qaalsody在具有SOD1基因突变和疾病活动性生物标志物证据（血浆NfL升高）的症状前个体中启动时是否能延迟临床发作。主要疗效终点是出现临床表现ALS的参与者比例。
高达15%的ALS患者被认为患有这种疾病的遗传形式，无论他们是否有已知的家族史。由于基因检测不广泛，Biogen赞助了一个名为ALS的基因检测项目™, 适用于美国ALS患者及其家人。
关于肌萎缩侧索硬化症和SOD1-ALS
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丧失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，因为他们会逐渐失去行动、说话、进食和最终呼吸的能力。ALS患者的平均预期寿命是从症状出现时起的三到五年。
ALS涉及多种基因。基因检测有助于确定一个人的ALS是否与基因突变有关，即使是在没有已知家族史的人身上也是如此。SOD1-ALS约占所有ALS病例的2%，美国约有330人患有该疾病。5超过15%的ALS患者被认为患有该疾病的遗传形式；8然而，他们可能没有已知的疾病家族史。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-qalsody-tofersen-as-the-first-treatment-targeting-a-genetic-cause-of-als-301807576.html
请参阅随附的QALSODY(tofersen)完整处方信息：
https://www.biogencdn.com/us/pdfs/qalsody-prescribing-information.pdf |
