种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照的II/III期临床试验的结果表明，Joenja®在共同主要终点方面的临床疗效；证明对这些患者的免疫失调和免疫表型正常化有统计学上的显著影响，临时开放标签扩展数据支持长期Joenja®给药的安全性和耐受性。Leniolisib目前正在接受欧洲药品管理局的监管审查，计划在英国、加拿大、，澳大利亚和日本。Leniolisib还在一项针对4至11岁APDS儿童的III期临床试验中进行评估，并计划在1至6岁APDS患儿中进行进一步试验。
信息来源：https://pipelinereview.com/index.php/2023032582891/Small-Molecules/Pharming-announces-US-FDA-approval-of-Joenja-leniolisib-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-APDS.html |
