新药Zynteglo 1.2-20×106cells/mL infusion（LentiGlobin β球蛋白输液）在德国推出，首个β地中海贫血基因疗法上市(三)
sierungswirkstoffe und den Wirkstoff für die myeloablative Konditionierung berücksichtigt werden.
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Studien
Zynteglo hat eine bedingte Zulassung erhalten. Sie basiert auf den Daten der abgeschlossenen Phase-I/II-Studien HGB-204 und HGB-205 sowie den Daten aus den laufenden Phase-III-Studien HGB-207 und HGB-212 und der Langzeit-Follow-up-Studie LTF-303. An HGB-204 und HGB-205 nahmen 22 TDT-Patienten teil, von denen 14 einen Nicht-β0/β0-Genotyp und acht einen β0/β0-Genotyp aufwiesen. Allen Patienten wurde Zynteglo in einer durchschnittlichen Zelldosis von 7,80 × 106 CD34+-Zellen pro kg Körpergewicht als intravenöse Infusion verabreicht. Der primäre Endpunkt war Transfusionsunabhängigkeit bis Monat 24. Diesen erreichten 11 der 14 TDT-Patienten mit einem Non-β0/β0-Genotyp.
Hintergrundinfos
Patienten mit β-Thalassämie fehlt aufgrund einer Mutation ein zentraler Bestandteil des Hämoglobins: β-Globulin. Die Betroffenen leiden an chronischer Anämie und sind auf Bluttransfusionen angewiesen, weil sie nicht genügend Hämoglobin produzieren können.
Besonderheiten
Zynteglo ist in der Dampfphase von flüssigem Stickstoff bei Temperaturen von -140 °C oder darunter sowie in der Metallkassette zu lagern. Nach dem Auftauen ist es maximal vier Stunden bei Temperaturen von 20 bis 25 °C haltbar und darf nicht wieder eingefroren werden.
Zynteglo ist verschreibungspflichtig. |
