新药Zynteglo 1.2-20×106cells/mL infusion（LentiGlobin β球蛋白输液）在德国推出，首个β地中海贫血基因疗法上市(二)
mL氟化乙丙输液袋，每个输液袋均装在金属盒内的透明袋中。
Zynteglo用冷冻运输机从制造设施运送到输液中心存储设施，冷冻运输机可能包含多个供单个患者使用的金属盒。每个金属盒包含一个装有Zynteglo的输液袋。病人可能有多个输液袋。
完整说明资料附件：
https://www.medicines.org.uk/emc/product/10893/smpc
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Indikationen
Zynteglo ist zugelassen zur Behandlung von Patienten ab zwölf Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT). Sie dürfen keinen Genotyp β0/β0 tragen, also nicht homozygot bezüglich der Erkrankung sein. Des Weiteren müssen sie für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sein, für die aber kein passender Spender verfügbar ist.
Wirkmechanismus
Bei Zynteglo handelt es sich um genmanipulierte patienteneigene hämatopoetische Stammzellen (HSZ), denen ex vivo mittels eines lentiviralen Vektors ein modifiziertes β-Globulin-Gen eingefügt wurde. Dem Körper wird somit beigebracht, Hämoglobin selbst zu bilden.
Anwendungsweise und -hinweise
Zynteglo wird für jeden Patienten individuell aus Stammzellen hergestellt, die seinem Blut entnommen wurden. Vor der Gabe muss eine Mobilisierung und Apherese sowie eine Chemotherapie, die sogenannte myeloablative Konditionierung mit Busulfan, vollständig durchgeführt werden.
Zynteglo wird nur einmalig intravenös verabreicht, wobei die Dosis vom Körpergewicht des Patienten abhängt. Die empfohlene Mindestdosis beträgt 5,0 × 106 CD34+-Zellen pro kg Körpergewicht.
Die Patienten sollten für mindestens einen Monat vor der Mobilisierung bis mindestens sieben Tage nach der Zynteglo-Infusion keine antiretroviralen Arzneimittel oder Hydroxyharnstoff einnehmen. Eisenchelatoren sollten sieben Tage vor Beginn der Konditionierung abgesetzt werden. Manche Eisenchelatoren sind myelosuppressiv. Nach der Zynteglo-Infusion ist die Anwendung dieser Eisenchelatoren für sechs Monate zu vermeiden. Wenn eine Eisenchelattherapie erforderlich ist, sollten nicht myelosuppressive Eisenchelatoren erwogen werden.
Wichtige Wechselwirkungen
Es wurden keine formalen Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt. Man geht nicht davon aus, dass Zynteglo mit Enzymen der hepatischen Cytochrom-P-450-Familie oder Arzneistofftransportern interagiert. Die Patienten sollten jedoch für mindestens einen Monat vor der Mobilisierung bis mindestens sieben Tage nach der Zynteglo-Infusion keine antiretroviralen Arzneimittel oder Hydroxyharnstoff einnehmen. Eisenchelatoren sollten sieben Tage vor Beginn der Konditionierung abgesetzt werden. Manche Eisenchelatoren sind myelosuppressiv. Nach der Zynteglo-Infusion ist die Anwendung dieser Eisenchelatoren für sechs Monate zu vermeiden. Wenn eine Eisenchelattherapie erforderlich ist, sollten nicht myelosuppressive Eisenchelatoren erwogen werden.
Nebenwirkungen
Häufig beobachtete Nebenwirkungen in Studien zu Zynteglo waren Thrombozytopenie, Hitzewallungen, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Atemnot und Thoraxschmerz nicht kardialen Ursprungs.
Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen
Zynteglo ist in der Schwangerschaft und Stillzeit sowie bei einer vorherigen Behandlung mit einer HSZ-Gentherapie kontraindiziert. Des Weiteren müssen die Gegenanzeigen für die Mobili |
