儿科疾病的称号；经Oxlumo批准，FDA授予Alnylam儿科罕见病优先审查凭证，使公司有权指定一项新药申请有资格在将来获得优先审查。11月19日，在人类用医药产品委员会给予积极评价后，欧盟委员会授予Oxlumo用于所有年龄段的PH1治疗的销售许可（CHMP）。Lumasiran先前曾获得欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物（PRIME）以及欧盟的孤儿称号； EMA还授予了Lumasiran加速评估的资格，该奖项授予了被视为具有重大的公共卫生意义和治疗创新，旨在更快地为患者带来新的治疗方法。
在正在进行的ILLUMINATE-C 3期临床试验中，还对Oxlumo的安全性和有效性进行了评估，该试验针对所有年龄在晚期PH1的患者（包括透析患者）一起进行，ILLUMINATE研究包括旨在证明安全性的全面临床开发计划Oxlumo在诊断为PH1的所有患者中的有效性和有效性。
请访问OXLUMO.com了解更多信息，包括完整的处方信息。
1正常的定义为草酸尿素水平达到或低于正常的上限（ULN；≤0.514mmol/24hr/1.73m2）。
2接近正常值的定义为尿草酸水平等于或低于1.5xULN（≤0.771mmol/24小时/1.73m2）
重要安全信息
不良反应
用Oxlumo治疗的患者中最常见的不良反应是注射部位反应（38％），症状包括红斑，疼痛，瘙痒和肿胀。
怀孕和哺乳
没有关于孕妇使用Oxlumo的数据，也没有关于母乳中Oxlumo的存在或其对母乳喂养婴儿或产奶量的影响的数据，请考虑母乳喂养对母亲的临床需求以及对母乳喂养的发育和健康益处。 Oxlumo以及Oxlumo或潜在的产妇状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响。
有关Oxlumo的其他信息，请参阅完整的处方信息。
关于Oxlumo™（lumasiran）
Oxlumo是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗药物，用于治疗小儿和成年患者的原发性高草酸尿症1型（PH1）以降低尿中草酸水平.HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），这是引起疾病的上游酶PH1的缺陷。Oxlumo通过降解HAO1信使RNA并减少GO的合成而起作用，GO的合成会抑制肝中草酸的产生，草酸是负责PH1临床表现的有毒代谢物。草酸尿相对于安慰剂的水平，大多数患者达到正常或接近正常水平；注射部位反应（ISR）是最常见的药物相关不良反应；在ILLUMINATE-B儿科3期研究中，Oxlumo证实了有效性和安全性与ILLUMINATE-A中观察到的一致。Oxlumo利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc共轭技术设计D增加效力和持久性：Oxlumo每月一次皮下注射，持续三个月，然后每季度一次，以基于实际体重的剂量给药；对于体重不足10公斤的患者，仍需每月持续给药，应使用Oxlumo。有关专业人士的更多信息，请访问OXLUMO.com。
关于1型原发性高草酸尿症（PH1）
PH1是一种极少见的遗传病，在美国和欧洲每百万人口中有大约1至3个个体受到感染。PH1的特征是肝脏中草酸盐的过量生产，草酸盐的过量会导致草酸钙晶体在肾脏和肝脏中的沉积。尿路可导致疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化，肾损害是由草酸盐引起的肾小管毒性，肾脏中草酸钙的沉积以及草酸钙结石引起的尿路阻塞而引起的。肾脏功能的逐步下降，加重了草甘膦的摄入，导致草酸在骨骼，眼睛，皮肤和心脏的累积和沉积，导致严重的疾病和死亡。仅限于水合作用，结晶抑制剂，在少数具有特定基因型的患者中，吡pyr醇e（维生素B6）：这些措施不能充分解决草酸盐的过度生产，但有助于延缓不可避免的肾衰竭进展和需要进行深度透析，以作为肝或肾双重或顺序移植的桥梁，肝移植是唯一的干预措施解决了潜在的代谢缺陷，但与高发病率和高死亡率以及终身免疫抑制有关，直到今天，还没有批准的PH1药物疗法。
关于RNAi
RNAi（RNA干扰）是基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和最迅速发展的领域之一，其发现被誉为“每十年左右一次的重大科学突破，通过利用细胞中存在的RNAi的自然生物学过程，一种新的称为RNAi治疗剂的药物现已成为现实。小分子干扰RNA（并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖）。 siRNA）是介导RNAi的分子，并构成Alnylam的RNAi治疗平台，它通过有效沉默信使RNA（mRNA）（遗传前体）来编码当今疾病的上游，信使RNA（mRNA）编码导致疾病或疾病途径的蛋白质，从而阻止了它们的产生这是一种革命性的方法，具有改变遗传病和其他疾病患者护理的潜力.
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附：部份说明资料：
批准日期：2020年11月24日 公司：Alnylam Pharmaceuticals, Inc
OXLUMO（lumasiran）注射剂，用于皮下使用
美国初次批准：2020年
作用机理
Lumasiran通过靶向RNA干扰来靶向肝细胞中的羟酸氧化酶1（HAO1）信使核糖核酸（mRNA），从而降低了乙醇酸氧化酶（GO）的水平。
由于GO酶位于缺乏丙氨酸的上游：乙醛酸氨基转移酶（AGT）会引起PH1，因此，乙二醛的水平降低了草酸生产的底物乙醛酸的含量。
OXLUMO不能有效治疗2型原发性高草酸尿症（PH2）或3型原发性高草酸尿症（PH3），因为其lumasiran的作用机理与潜在的AGXT基因突变无关。
该作用不影响引起PH2和PH3中高草酸尿的代谢途径。
适应症和用途
OXLUMO是HAO1导向的小型干扰核糖核酸（siRNA），专用于治疗小儿和成人患者的原发性1型高草酸尿症（PH1），以降低草酸尿水平。
剂量和给药
•皮下注射的OXLUMO推荐剂量基于体重。
体重 装药剂量 维持剂量（从最后一次加载剂量开始1个月）
少于10公斤 每月6毫克/公斤，共3剂 每月一次3毫克/公斤
10公斤至少 每月6毫克/公斤，共3剂 每3个月一次（一次）6毫克/公斤
于20公斤
20公斤以上 每月3毫克/公斤，共3剂 每3个月一次（一次）3毫克/公斤
有关重要的准备和管理说明，请参阅《完整处方信息》。
剂量形式和强度
•注射：通过l单剂量94.5毫克/0.5毫升。
禁忌症
• 没有。
不良反应
最常见的不良反应（≥20％的患者报告）是注射部位反应。
要报告可疑的不良反应，请联系Alnylam
药品请致电1-877-256-9526或FDA请致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
OXLUMO是一种澄清，无色至黄色的溶液，可装在94.5mg/0.5mL的单剂量小瓶中装有一个小瓶（NDC 71336-1002-1）。
储存和处理
存放在2°C至25°C [36°F至77°F]。
将OXLUMO存放在其原始容器中，直到可以使用为止。
完整说明资料附件：
https://www.alnylam.com/wp-content/uploads/pdfs/OXLUMO-Prescribing-Information.pdf |
