2020年11月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZokinvyTM（lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症（HGPS或Progeria）和加工缺陷型早衰症（PL）。
  早衰和早衰症是单独的和独特的超罕见，遗传，过早的衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。疾病表现包括生长衰竭，体内脂肪和头发减少，皮肤老化，关节僵硬，髋关节脱位，全身性动脉粥样硬化，心血管疾病和中风。未经治疗的早衰儿死于心脏病的平均年龄为14.5岁。在美国，有20名患有早衰症和PL的儿童和年轻人，并在随后进行追踪。
  Zokinvy是一种疾病改良剂，已在早衰症的儿童和年轻人中显示出统计学上显着的生存获益。在早衰症患者中，Zokinvy使死亡率降低了60％（p = 0.0064），并使平均生存时间延长了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道（呕吐，腹泻，恶心），大多数严重程度为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰患者已接受连续Zokinvy治疗超过10年。
  Zokinvy观察到的存活率增加源自波士顿儿童医院进行的两项开放标签临床试验（N = 62）。生存分析按年龄，性别和地理位置比较了出生于1991年或之后的Zokinvy治疗和朴素的未成年人。 Zokinvy天真患者来自Progeria研究基金会进行的另一项自然史研究（n = 81）。
  获得批准后，FDA向艾格峰（Eiger）颁发了《罕见儿科疾病优先审阅凭单》（PRV）。稀有儿科疾病优先权审查券计划旨在鼓励开发新药和生物制剂以预防或治疗罕见儿科疾病。 Eiger计划出售PRV，根据与Progeria Research Foundation（PRF）的合作和供应协议的条款，Eiger将与PRF平均分配收益。
  Eiger总裁兼首席执行官David Cory说：“ FDA对Zokinvy的批准是Eiger BioPharmaceuticals与PRF之间的开拓性合作的结果，该合作旨在为患有这种毁灭性疾病的儿童，年轻人和家庭带来首批批准的疗法。” “我们很自豪，艾格峰的首个药物批准使患有极少见的，最终致命的小儿疾病的患者获得生存利益。我们非常感谢所有患有这种疾病的儿童，年轻人和他们的家人通过参与Zokinvy临床试验使这成为可能。”
  艾格峰董事会主席托马斯·迪茨（Thomas Dietz）博士说：“这一突破性疗法的批准对于Progeria社区和艾格峰都是至关重要的里程碑。” “ Eiger董事会对管理团队所做的令人难以置信的奉献表示祝贺和赞扬，该团队以令人难以置信的奉献精神带领公司完成了首次NDA申请和批准，这是Eiger的一项重大成就。”
  PRF医学总监Leslie Gordon博士补充说：“在我们儿子Sam被诊断出患有早衰症之后，我和我的家人成立了Progeria Research Foundation，以寻找所有致命儿童的病因，治疗方法和治愈方法这是首个获批的药物，对于Progeria社区而言，这是一个真正令人难以置信的里程碑，因为我们正在努力寻找治疗方法。我们很高兴Eiger作为合作伙伴，将Zokinvy带到批准的终点线，并致力于确保患者进入Zokinvy前进。”
  为了支持患者和医疗保健提供者社区，Eiger将启动我们的专用服务中心Eiger OneCare™。这个专门的团队将为个性化的早衰症和缺乏加工能力的早老性椎板病患者提供个性化的支持，经济支持和Zokinvy的使用权。
    关于Zokinvy（lonafarnib）
    Zokinvy阻止有缺陷的，法呢基化蛋白的积累，这些蛋白与核被膜紧密结合，从而导致细胞不稳定性以及早衰症和加工缺陷型早老症Laminopathies患病的儿童和年轻人的早衰过程。
    Eiger从默克公司获得了lonafarnib的全球独家专利权，该专利在美国和加拿大以外被称为MSD。默克将不会因开发用于治疗早衰症的lonafarnib而获得任何里程碑付款，并且默克已免除Eiger特定数量的lonafarnib的特许权使用费。
    关于早衰和早衰症
    早衰症，也被称为哈钦森-吉尔福德早衰综合症（HGPS）和早衰症性痴呆症，是单独且截然不同的超罕见，致命，遗传性过早衰老疾病，可加速年轻患者的死亡率。
    早衰是由LMNA基因中的点突变引起的，产生了法呢基化的异常蛋白progerin。前胚性Laminopathies是由LMNA和/或Zmpste24基因中的突变群引起的加速衰老的遗传条件，产生了不同于前胚蛋白的法呢基化蛋白。尽管不产生早老素，但这些基因突变导致疾病表现的表型与早衰症重叠但又不同。
    没有Zokinvy治疗，早衰症儿童会死于相同的心脏病，这种疾病会影响数百万正常衰老的成年人（动脉硬化），但平均年龄为14.5岁。疾病表现包括严重无法恢复，硬皮样皮肤，整体性脂肪营养不良，脱发，关节挛缩，骨骼发育不良，整体性动脉粥样硬化伴心血管功能下降和中风。据估计，全世界有400名患有早衰症的儿童和200名患有早衰症的儿童。在这些患者中，已鉴定出约180名儿童和年轻人，其中美国20例，欧洲23例。
    适应症
    ZOKINVY适用于体表面积（BSA）为0.39平方米及以上的12个月及以上的成人和儿童患者：
    降低Hutchinson-Gilford早衰综合征（HGPS）的死亡风险
    对于患有加工缺陷的早老性椎体病变，可以采用以下两种方法之一：
    杂合LMNA突变与progerin样蛋白积累
    纯合或复合杂合ZMPSTE24突变
    使用限制
    ZOKINVY不适用于患有非HGPS早衰综合症或已知具有精通加工能力的早衰症的患者。 根据其作用机理，预计ZOKINVY在这些人群中无效。
    禁忌症
    强或中度CYP3A抑制剂或诱导剂
    咪达唑仑
    洛伐他汀，辛伐他汀和阿托伐他汀
    重要安全信息
    最常见的不良反应是呕吐（90％），腹泻（81％），感染（78％），恶心（56％），食欲下降（53％），疲劳（51％），上呼吸道感染（51％