2020年6月26日，Chiasma Inc今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了MYCAPSSA®（奥曲肽）胶囊用于 对奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者的长期维持治疗。 MYCAPSSA是FDA批准的第一个也是唯一的口服生长抑素类似物（SSA），也是FDA批准的第一个使用Chiasma的瞬时渗透性增强剂（TPE®）技术的产品。 肢端肥大症是一种罕见的慢性疾病，通常由垂体良性肿瘤引起，其特征是过量产生生长激素和胰岛素样生长因子-1激素，经常通过长期繁重的注射治疗。 如果不加以治疗，肢端肥大症会导致严重的疾病，有时甚至危及生命。 该公司估计，在美国，大约有8,000名患者正在接受可注射的SSA。
Chiasma首席执行官Raj Kannan表示：“ FDA对MYCAPSSA的批准代表了肢端肥大症患者的重大治疗进展，并验证了我们的TPE输送平台。” “我们感谢患者，医疗保健提供者，倡导者和临床试验研究者以及我们为将MYCAPSSA带给肢端肥大症患者而勤奋工作的员工。 当我们进入商业公司的下一个激动人心的阶段时，我们准备通过与医疗保健提供商合作，将MYCAPSSA带给能够从中受益的尽可能多的患者，在美国成功开展业务。
Acromegaly Community，Inc.总裁Jill Sisco说：“患有肢端肥大症的人面临着与可注射疗法相关的许多挑战，需要新的治疗选择。整个肢端肥大症社区一直在等待口服治疗选择，这令人欣慰。看到FDA现在已经批准了第一种口服SSA治疗，有可能对肢端肥大症患者及其护理人员的生活产生重大影响。”
“对于肢端肥大症患者以及他们的医生和护士，FDA批准口服奥曲肽胶囊将进入一个新的治疗时代，”学术事务执行副总裁兼医学系主任MB，ChB和MACP的Shlomo Melmed说。 Cedars-Sinai的教师。 “在过去的30年中，治疗医生已开始相信奥曲肽用于肢端肥大症的治疗，而口服替代疗法可以使患者避免与注射有关的许多文献记载的治疗负担。”
“关键的3期CHIASMA OPTIMAL临床试验结果对肢端肥大症患者而言令人鼓舞，” CHIASMA OPTIMAL临床试验的主要研究者Susan Samson博士，FRCPC和FACE说道。 “根据来自CHIASMA OPTIMAL试验的数据显示，接受治疗的患者在治疗结束时能够将平均IGF-1水平维持在正常范围内，我相信口服奥曲肽胶囊对患有这种疾病的患者具有有意义的希望，并且将解决长期尚未满足的治疗需求。”
FDA批准MYCAPSSA是基于奥曲肽胶囊的随机，双盲，安慰剂对照，为期9个月的3个月CHIASMA OPTIMAL临床试验的阳性结果，该试验达到了主要终点和所有四个次要终点，以及来自Chiasma MYCAPSSA的所有3期临床试验的所有安全数据。 MYCAPSSA处方信息中描述了以下重要的不良反应：胆石症和胆石症的并发症；高血糖和低血糖；甲状腺功能异常；心功能异常；并降低了维生素B12的含量以及Schilling测试异常。
CHIASMA OPTIMAL全球第三阶段试验
CHIASMA OPTIMAL试验是一项与FDA达成SPA协议的奥曲肽胶囊的随机，双盲，安慰剂对照，为期9个月的第3阶段3期临床试验。该试验招募了56名成年肢端肥大症患者，他们的疾病由可注射的生长抑素类似物（奥曲肽或兰瑞肽）根据IGF-1的水平进行生化控制，IGF-1是生长激素（GH）升高的副产物，是由肢端肥大引起的（平均IGF-1≤1.0） ×正常值上限（ULN））。患者最后一次手术后也证实活动性肢端肥大症，当时IGF-1升高，≥1.3×ULN，患者按1：1随机分配至奥曲肽患者的滴定剂量为每天40毫克（早上一粒，晚上一粒），最高每天80毫克（每天两粒，晚上两粒） ）。在试验过程中，在任一治疗组中符合预定撤药标准或因任何原因中断口服治疗的患者均被视为治疗失败，恢复为最初的注射治疗，并在其余试验中进行监测。该试验的主要终点是在九个月，双盲，安慰剂对照期结束时维持生化反应的患者比例，使用最近两个IGF-1水平的平均值≤1.0×ULN进行测量（在第34和36周进行评估）。分层次要终点包括：与筛查相比，在第36周保持GH反应的患者比例；丧失反应的时间：连续2次就诊的IGF-1> 1.0×ULN；失去反应的时间：连续2次就诊的IGF-1≥1.3×ULN；和需要恢复到先前治疗的患者比例。如先前宣布的，CHIASMA OPTIMAL达到了主要端点和所有次要端点。
关于MYCAPSSA
适应症和用途
口服MYCAPSSA（奥曲肽）缓释胶囊是一种生长抑素类似物，适用于对奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者，可长期维持治疗。
禁忌症
对奥曲肽或MYCAPSSA的任何成分过敏。 MYCAPSSA可能引起严重的过敏反应，包括过敏性休克。
重要安全信息
警告和注意事项
可能会发生胆囊异常。定期监控。如果怀疑有胆石症并发症，请中止治疗。
可能发生低血糖或高血糖症。建议监测血糖，可能需要调整抗糖尿病治疗。
可能会出现甲状腺功能减退。定期监测甲状腺水平。
可能出现心动过缓，心律不齐或传导异常。使用具有心动过缓作用的药物治疗可能需要调整。
在一些接受奥曲肽的患者中观察到维生素B12含量降低和Schilling试验异常。在治疗期间监测维生素B12的水平。
不良反应
最常见的不良反应（发生率> 10％）是恶心，腹泻，头痛，关节痛，乏力，多汗症，周围肿胀，血糖升高，呕吐，腹部不适，消化不良，鼻窦炎和骨关节炎。
药物相互作用
与MYCAPSSA一起使用时，以下药物需要监测并可能需要调整剂量：环孢素，胰岛素，口服降糖药，β受体阻滞剂，溴隐亭。
当MYCAPSSA与口服避孕药联合使用时，建议女性使用替代的非激素避孕方法或备用方法。
怀孕
告知绝经前女性意外怀孕的可能性。
批准日期：2020年6月26日 公司：Chiasma，Inc.
MYCAPSSA（奥曲肽[octreotide]）缓释胶囊，口服
美国初次批准：1988年
作用机理
奥曲肽的药理作用类似于天然激素生长抑素，但比生长抑素是更有效的GH，胰高血糖素和胰岛素抑制剂。像生长抑素一样，它也抑制促性腺激素释放激素（GnRH）的促黄体生成素（LH）反应，减少内脏血流量，并抑制5-羟色胺，胃泌素，血管活性肠肽，促胰液素，胃动素和胰多肽的释放。
适应症和用途
MYCAPSSA是一种生长抑素类似物，适用于对奥曲肽或奥曲肽治疗或耐受治疗的肢端肥大症患者进行长期 |
