S)治疗药物！
1月23日，FDA批准Epizyme公司表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。值得一提的是，Tazverik是获美国FDA批准的第一个也是唯一一个EZH2抑制剂，也是该机构批准专门针对ES患者的第一个也是唯一一个疗法。
Tazverik的活性药物成分tazemetostat是一种口服、强效、首创（first-in-class）、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。
目前，Tazverik还有一份新药申请（NDA）正在接受FDA的优先审查，用于治疗先前已接受过至少2种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。II期研究数据显示，在EZH2突变FL患者、野生型EZH2 FL患者中，Tazverik治疗的总缓解率（ORR）分别为69%、35%。当前，滤泡性淋巴瘤（FL）仍然是一种毁灭性的不治之症。如果获批准，Tazverik将为携带或不携带EZH2激活突变的FL患者群体带来一种新的治疗选择。
【2】首个甲状腺眼病治疗药物！Horizon公司IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)获美国FDA批准！
1月21日，FDA批准Horizon Pharma公司单抗药物Tepezza（teprotumumab-trbw），用于治疗甲状腺眼病（TED）。值得一提的是，Tepezza是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物。
TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，每三周注射一次，共注射8次。
在III期OPTIC研究中，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善，达到了主要终点：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要原因。此外，该研究也达到了全部次要终点，包括复视减少、生活质量改善、临床活动评分降低。该研究中，teprotumumab的耐受性良好，大多数不良事件是轻度或中度，在治疗期间或治疗后可以控制和解决。来自II期研究的数据显示，teprotumumab治疗使眼球突出和活动性TED症状（疼痛、肿胀、红肿、炎症）取得临床意义和高度统计学意义的减少。
【1】胃肠道间质瘤(GIST)迈入精准医疗新时代！美国FDA批准靶向药Ayvakit，基石药业拥有中国权利！
1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib），用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。基石药业用于Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
临床数据显示，在PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者中，Ayvakit治疗的总缓解率（ORR）高达86%（95%CI:69%,93%），且中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。GIST是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。约6%的新诊断GIST患者具有PDGFRA外显子18突变。最常见的PDGFRA外显子18突变是D842V突变，它对所有其他已批准的疗法都是耐药的
Ayvakit的活性药物成分为avapritinib，可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶。该药是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对胃肠道间质瘤（GIST）相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。与已批准的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。
【②】全球首个食物过敏疗法！Aimmune口服免疫疗法Palforzia获美国批准治疗花生过敏，年销或$17.5亿！
1月31日，FDA批准Aimmune Therapeutics公司花生过敏免疫疗法Palforzia（花生过敏原粉剂-dnfp，开发代码：AR101）。Palforzia是一种口服免疫疗法（OIT），用于确诊为花生过敏的患者，减轻意外摄入花生后可能发生的过敏反应，包括严重过敏反应。值得一提的是，Palforzia是全球首个获批用于治疗花生过敏的疗法，同时也是全球首个获批用于治疗任何食物过敏的疗法。
花生过敏是全球最常见的食物过敏之一，仅在美国，就有超过160万儿童和青少年对花生过敏。一直以来，针对花生过敏儿童和青少年的标准护理都是严格的花生排除饮食（elimination diet），以及在意外摄入花生引起过敏反应时及时给予救援药物。尽管保持高警惕性，但仍可能发生意外摄入花生，导致严重程度不可预测的过敏反应，以及导致严重过敏反应的终身风险。
Palforzia是采用Aimmune公司专有的口服脱敏免疫疗法（CODIT）治疗平台开发的首个产品，该平台旨在利用明确的、精确数量的关键过敏原使患者脱敏，从而针对因意外摄入食物过敏原所致的免疫反应提供有意义的保护水平。Palforzia由从花生中提取的关键过敏原组成、是一种成分固定的粉末，包装于可拉开的彩色编码胶囊中（用于剂量递增和加药）和小袋（300mg/袋，用于维持治疗）。用药时，将粉末从胶囊或小袋中取出，与少量半固体食物（如苹果酱、酸奶或布丁）混合，然后食用。
花生过敏是一个价值30亿美元的市场。作为首个治疗花生过敏的药物，业界对Palforzia的商业前景非常看好。医药市场调研机构eva luatePharma此前预测，Palforzia在2024年的销售额有望达到17.5亿美元。
【①】预防甲型流感(H5N1)！美国FDA批准首个佐剂、基于细胞的大流行性甲型流感(H5N1)疫苗
1月31日，FDA批准Seqirus公司疫苗产品Audenz（甲型流感[H5N1]单价疫苗，佐剂），用于6个月及以上的人群的主动免疫，帮助保护免受甲型流感（H5N1）的侵害。值得一提的是，Audenz是旨在用于大流行时预防甲型H5N1流感的首个佐剂、基于细胞的流感疫苗。
Audenz是一种新型疫苗，结合了两种前沿技术——MF59佐剂和基于细胞的抗原制造。 |
