9年全球销售额达到29.98亿美元，较上一年增幅达48.0%。华尔街投资银行Jefferies分析师预计，Sarclisa上市后的年销售峰值将突破10亿美元。
【8】首个口腔崩解CGRP受体拮抗剂偏头痛药物！美国FDA批准Nurtec ODT用于急性治疗，速效持久！
2月27日，FDA批准Biohaven公司药物Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内崩解分散，不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。Nurtec ODT将为偏头痛患者提供一种重要的、新的口服急性治疗药物，能迅速减轻和消除疼痛、恢复生活。
值得一提的是，Nurtec ODT是首个也是唯一一个获FDA批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。在临床研究中，单次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达48小时；此外，接受单剂量Nurtec ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。
当前，有数百万偏头痛患者常常对其目前的急性治疗不满意，因为麻烦的副作用和功能下降，有时不得不做出重大的权衡。Nurtec ODT具有新颖的快速溶解口服片剂剂型，可帮助患者随时随地从容应对偏头痛急性发作。该药通过阻断CGRP受体发挥作用，治疗偏头痛的根本原因。Nurtec ODT不是阿片类药物或麻醉剂，不具有成瘾性，也不被美国禁毒局列为管制药物。医药市场调研机构eva luatePharma预测，Zydis ODT在2024年的销售额将达到8.97亿美元，成为全球最畅销的偏头痛急性治疗药物。
【7】术后恶心呕吐(PONV)新药！美国FDA批准Barhemsys(氨磺必利注射剂)，用于预防/抢救性治疗！
2月27日，FDA批准Acacia制药集团Barhemsys（amisulpride injection，氨磺必利注射剂），用于成人患者，预防和治疗术后恶心呕吐（PONV）。该批准涵盖了已使用一种不同类别的止吐药预防性治疗PONV的手术患者或没有接受止吐药预防性治疗PONV的手术患者，以及单独使用或与不同类别的止吐药联合使用预防PONV。
值得一提的是，在接受当前标准护理预防性治疗PONV失败的患者中，Barhemsys是第一个也是唯一一个被批准用于抢救性治疗PONV的止吐药。此外，Barhemsys也被批准用于预防PONV，单独使用或与不同类别的止吐药联合使用。Barhemsys是氨磺必利（amisulpride）的静脉制剂（2.5mg/mL），氨磺必利是一种选择性多巴胺D2和D3受体拮抗剂，片剂产品已在全球多个国家上市销售，用于治疗精神分裂症。
在手术患者中，PONV仍然是一个重大问题，过去20年里进展甚微。PONV常被患者认为是手术中最不受欢迎的并发症，甚至比疼痛还要严重。目前，PONV主要为预防性治疗，而对于预防性治疗失败的患者，尚无批准的有效抢救性治疗方案。在美国，据估计每年有1600万手术患者尽管接受了标准预防性治疗仍会发生PONV，Barhemsys将成为这类患者群体的新护理标准。
【6】首个静脉输注CGRP靶向偏头痛药物！灵北Vyepti获美国FDA批准，3个月一次静脉输注！
2月21日，FDA批准灵北（Lundbeck）单抗药物Vyepti（eptinezumab-jjmr），用于预防性治疗成人偏头痛。值得一提的是，Vyepti是FDA批准的首个用于预防偏头痛的静脉（IV）疗法，该药通过静脉输注给药，推荐剂量为每季度（3个月）一次100mg，部分患者可能受益于300mg剂量。
Vyepti的活性药物成分eptinezumab是一种人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合降钙素相关基因肽（CGRP）配体，阻断其对受体的结合作用。CGRP是一种神经肽，已被证明在偏头痛发作时释放，可能是偏头痛发作的诱因。目前，CGRP及其受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。临床数据，2种剂量（100mg，300mg）Vyepti在静脉输注后第一天就显示出治疗益处，许多患者偏头痛天数至少可以减少75%，在治疗6个月期间偏头痛持续改善。
偏头痛是全球第三大最常见疾病和第六大致残性疾病，这是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧。据估计，在全球范围内，偏头痛患者总数超过10亿人。世界卫生组织（WHO）已将偏头痛列为10大最致残疾病之一，与其他人群相比，偏头痛患者更可能发生抑郁、焦虑、睡眠障碍、其他疼痛及疲劳。目前，尚没有药物能够治愈偏头痛。
【5】近20年来首个口服非他汀类降胆固醇药物！Esperion公司首创ACL抑制剂Nexletol获美国FDA批准！
2月21日，FDA批准Esperion Therapeutics公司降胆固醇新药Nexletol（bempedoic acid，片剂），这是一种口服、每日一次的、非他汀类、降低LDL-C的药物，具体适应症为：作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患，以及需要进一步降低“坏”胆固醇（LDL-C）水平的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。
值得一提的是，Nexletol是近20年来在美国批准的第一种口服、每日一次、非他汀类降胆固醇药物，在降低LDL-C方面具有一种全新的作用机制。该药活性药物成分bempedoic acid是一种首创（first-in-class）ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，通过降低胆固醇生物合成和上调LDL受体来降低LDL-C。bempedoic acid在骨骼肌中不会被激活，可避免他汀类药物相关的肌肉毒性。
III期临床数据显示，当与最大耐受剂量他汀类药物联合用药时，与安慰剂相比，Nexletol将LDL-C水平降低18%。在他汀类药物不耐受的患者中，与安慰剂相比，Nexletol将LDL-C水平降低28%。此外，Nexletol还将高敏C反应蛋白（Hs-CRP）水平相对基线降低19%-22%，这是心血管疾病相关炎症的关键标志物。
【4】慢性特发性便秘(CIC)新药！Braintree公司口服乳糖醇疗法Pizensy获美国FDA批准！
2月12日，FDA批准Braintree Laboratories公司便秘新药Pizensy（lactitol，乳糖醇），用于成人治疗慢性特发性便秘（CIC）。CIC是一种常见疾病，主要症状是长期排便困难和不频繁，其它症状还包括腹痛和腹胀。特发性是指引起便秘的原因不明。
Pizensy是一种渗透性泻药，通过口服给药，其活性药物成分为乳糖醇，具有渗透作用，可促进水分流入小肠，进而在结肠内达到通便作用。
Pizensy经口给药后的系统性吸收很低，在小肠内不会被吸收，在结肠内被转化为有机酸，平均半衰期为2.4小时。临床数据显示，与安慰剂组相比，Pizensy治疗组有更高比例的患者每周完全自发排便（CSBM）次数增加到至少3次（25% vs 13%；差异=12%）。
【3】首个EZH2抑制剂！Epizyme表观遗传学药物Tazverik获美国FDA批准，首个上皮样肉瘤(E |
