2025年12月25日，杨森制药宣布，新药Opsumit（macitentan）分散片获日本批准，作为末端丝氨酸受体拮抗药。用于小儿（体重50kg以上）的肺动脉性肺高血压症。
此次取得的是儿童用分散片1.0mg和2.5mg的新剂型和用法及用量（出生后3个月以上），同10mg的用法及用量追加（50kg以上）。
在国内PAH是指定疑难病症，影响4900名以上患者。PAH肺细小动脉（肺小动脉）内侧的空间（内腔）变窄，从心脏输送到肺的血液难以流动，从而肺动脉的血压上升。肺细小的动脉（肺小动脉）的内侧的空间（内腔）变窄，从心脏被送到肺的血液变得难以流动，是肺动脉的血压变得高的疾病。
儿童PAH患者往往具有需要个体化治疗的多种并存疾病，并且可伴有特发性疾病、先天性心脏病和发育性肺病。
这次的承认PAH1010考试，海外TOMORROW试验（NCT02932410）和国内PAH3001根据试验结果。
Opsumit在国内2015年首次获得批准，成年PAH在治疗中使用最广泛ERA在海外及日本的指导方针中作为第1选择药被推荐。
在日本儿童PAH虽然有针对患者的治疗选择项，但仍存在安美特需求， macitentan不仅提供新的选择项，还有望为这些课题的解决做出贡献。
◆根据本批准，在日本的儿童PAH可以对患者进行新的治疗选择。患者在国内ERA如果能够访问，则口服macitentan的每日一次和儿童分散片有助于减轻患者及其家属的负担。
在macitentan确凿的业绩背景下，我们期待着能尽快为全国需要的儿童患者提供这一新的治疗选择。
◆Opsumit具有很高的安全性和容忍性，成人PAH是给患者开的最好的治疗药。在欧洲已经是小儿了PAH对治疗得到了认可，在我国也包括出生后不满1年的儿童PAH对患者的macitentan治疗的期待很大。今后预后不良的儿童PAH可以认为提高了对患者的治疗策略。
PAH是肺高血压症（PH）的特定形态，肺动脉（从心脏右侧朝向肺的血管）的壁变厚变硬，血液的流动空间变窄引起肺内的血压上升的状态。PAH是严重且进行性的疾病，原因涉及多方面。不仅对患者的活动功能，对身体、心理、社会健康也有很大的影响。目前PH没有根治的治疗方法，经常是导致死亡的疾病。但是，在这10年间，对肺动脉性肺高血压症（PAH）的病情的理解有了很大的进展，治疗目标从以前的运动耐受能力的改善，变成了现在推迟病情的发展。
Opsumit®（Macitentan）是强生公司开发的一种内皮素受体拮抗剂（ERA），在全球范围内已被广泛用作长期治疗肺动脉高压（PAH）的单一疗法或联合疗法。
根据<18岁患者的3期临床数据，马西坦在全球首次获得儿科批准，作为世界卫生组织功能分类（FC）II至III的2岁至<18岁儿童患者PAH的单药或联合治疗。
信息来源：https://www.nippon-shinyaku.co.jp/ir/ir_news.php?id=3605
オプスミット小児用分散錠1mg/オプスミット小児用分散錠2.5mg
药效分类名
内皮素受体拮抗剂
批准日期：2015年5月
商品名：
OpsumitⓇ 1mg/2.5mg dispersible tablets for pediatric
一般的名称：
マシテンタン（Macitentan）
化学名：
N-［5-（4-Bromophenyl）-6-｛2-［（5-bromopyrimidin-2-yl）oxy］ethoxy｝pyrimidin-4-yl］-N ' -propylsulfuric diamide
分子式：
C19H20Br2N6O4S
分子量：
588.27
性状：
为白色结晶性粉末。极易溶于二氯甲烷，易溶于二甲基亚砜、N,N-二甲基甲酰胺及四氢呋喃，微溶于丙酮、乙腈及乙酸乙酯，难溶于甲醇及乙醇，极难溶于异丙醇，几乎不溶于水。
化学構造式：
使用注意事项
由于具有吸湿性，应保持泡罩包装状态保存。
批准条件
在制定医药品风险管理计划的基础上，妥善实施。
药效药理
作用机制
马西替坦ETA及ETB对受体显示拮抗作用，125I-ET-1连接IC50值（平均值±标准误差）分别为0.49±0.07nM及391±49nM曾经是。活性代谢物也显示出与马西替坦相同的拮抗作用IC50值分别为3.4±0.20nM及987±92nM曾经是。
血管收缩的阻碍
马西替坦是从大鼠摘除的内皮剥脱主动脉的内皮素（ET）-1刺激诱发收缩（ETA受体介导性）及上皮剥脱气管的色拉毒素S6c抑制刺激诱发收缩（ETB受体介导性）pA2值分别为7.6±0.2（ETA受体）和5.9±0.2（ETB受体）。
对病态模型的作用
肺高血压模型
马西替坦在单克隆诱导的肺高血压大鼠中，在不影响心率的情况下降低平均肺动脉压，并抑制肺动脉肥大和右室肥大。进一步改善了生存率。
高血压模型
马西替坦Dahl在食盐敏感性（Dahl-S）高血压大鼠和醋酸脱氧皮质酮（DOCA）食盐高血压大鼠中，在不影响心率的情况下降低平均动脉压。
肺纤维化模型
马西替坦在布霉素诱发的肺纤维化大鼠中抑制右室肥大和肺羟脯氨酸含量。
适应症
肺动脉性肺高血压症
用法与用量
成人
通常，对于3个月以上的儿童，作为马西替坦，将以下所示的剂量1天1次，使用时，分散于少量的水中口服给药。
年龄 体重 用量
3个月以上、6个月以下 1.0mg
6个月以上，2岁以下 &
