2018年9月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ARIKAYCE加速批准，该公司专注于治疗罕见疾病患者的未满足需求。 ®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）用于治疗鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病，作为针对成人患者的组合抗菌药物治疗方案的一部分，这些患者具有有限或无替代治疗选择。 ARIKAYCE是美国第一个也是唯一一个专门针对MAC肺病患者的疗法，这是一种慢性和衰弱性疾病，可以显着提高患者的发病率和死亡率。
ARIKAYCE是第一个通过限制人群抗菌和抗真菌药物途径（LPAD）批准的产品。 LPAD作为21世纪治愈法案的一部分颁布，旨在推动开发新的抗菌药物，以治疗有限需求未满足患者的严重或危及生命的感染。
非结核分枝杆菌信息与研究（NTMir）总裁Philip Leitman说：“今天的批准是我们所有人共同生活和倡导MAC肺病患者的重要时刻。” “ARIKAYCE为患有这种慢性和危及生命的疾病的患者提供了急需的治疗方法，这些患者对目前的护理标准没有反应。这些患者中的许多人已经患有多年并且在他们的日常生活中面临重大挑战，我们很高兴最终获得批准的治疗。“
“患有MAC肺病的患者由于这种使人衰弱和进行性疾病而无法对基于指南的疗法做出反应，因此生活质量受限。作为CONVERT研究的主治医师和首席研究员，我非常高兴现在有一种专门针对MAC肺病患者的研究和批准，目前治疗方案有限或无治疗方案，“医学博士David Griffith说。医学，WA和EB德克萨斯大学健康科学中心Moncrief杰出教授。 “ARIKAYCE有可能解决这一难以治疗的人群中未满足的重大需求。”
医生可以立即开始处方ARIKAYCE，并且Insmed希望在未来几周内在特定的专业药店提供产品。 Insmed致力于为适当的MAC肺病患者提供ARIKAYCE，并在整个治疗过程中为这些患者提供支持。公司推出了Arikares支持计划，该计划提供专门的协调员，帮助患者了解报销流程以及能够让患者熟悉如何使用ARIKAYCE的培训师。处方ARIKAYCE的患者可致电1-833-ARIKARE参加支持计划。
“ARIKAYCE的批准对于患有MAC肺病的成年患者来说是一个重要的时刻，他们的治疗选择有限或没有。它也代表了我们公司的一个令人难以置信的里程碑，该公司已将该药从概念转为批准，现在将在美国推出该药。我们的使命是解决严重和罕见疾病患者的未满足需求，我们很高兴能够能够为患有MAC肺病的美国患者提供首次批准的治疗，“Insmed总裁兼首席执行官Will Lewis说。 “我要感谢通过参与临床试验以及我们专门的Insmed团队实现这一里程碑的患者和医生。我们期待着集中力量在美国推出ARIKAYCE“
ARIKAYCE在FDA的LPAD和加速批准途径的批准是基于正在进行的第3阶段CONVERT研究的结果，该研究表明ARIKAYCE与基于指南的治疗（GBT）相结合，改善了痰培养转化率。全球CONVERT研究在第6个月达到了其痰培养转换的主要终点，其中加入GBT的每日一次ARIKAYCE与单用GBT相比具有统计学意义（p <0.0001），由MAC引起的难治性非结核分枝杆菌（NTM）肺病患者。在该研究中，向GBT添加ARIKAYCE消除了29％的患者在第6个月由痰液中的MAC引起的NTM肺病的证据，而单独使用GBT的患者为9％。
处方ARIKAYCE的患者将获得一份药物指南，其中包含下面列出的重要安全信息，包括盒装警告，以及完整的使用说明和使用该产品的分步指南。 Insmed还将向医疗保健提供者发送一封信，描述有限人群批准的范围和呼吸道不良反应的潜在风险。
作为加速批准的条件，Insmed正在与FDA合作设计一项额外的临床研究，以支持完全批准。该研究设计目前正在与FDA讨论，并被提议为一项随机，双盲，安慰剂对照的临床试验，以评估和描述ARIKAYCE对MAC引起的NTM肺病患者的临床益处。在MAC感染患者的预期患者群体中，该试验将评估ARIKAYCE对临床上有意义的终点的影响，与适当的对照相比。一旦研究设计与FDA最终确定，Insmed将提供额外的更新。 ARIKAYCE的持续批准将取决于本研究中对临床获益的验证和描述。
ARIKAYCE每天使用Lamira™雾化器系统（PARI Pharma GmbH [PARI]）给药一次。
关于MAC肺病
鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病是一种罕见且严重的疾病，可显着增加发病率和死亡率。 MAC肺病患者可能会出现一系列症状，这些症状会随着时间的推移而恶化，包括慢性咳嗽，呼吸困难，疲劳，发烧，体重减轻和胸痛。 在某些情况下，MAC肺部疾病会对肺部造成严重甚至永久性损伤，并且可能是致命的。
MAC肺部疾病是全球新出现的公共卫生问题，需求显着未得到满足。 目前基于指南的治疗涉及使用未经MAC肺病特别批准的多种药物治疗方案。 治疗过程通常为两年或更长时间，并且在许多患者中治疗该疾病是不够的。
关于ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）
ARIKAYCE是第一个也是唯一一个FDA批准用于治疗鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病的疗法，作为成人患者联合抗菌药物治疗方案的一部分，有限或无替代治疗方案。 ARIKAYCE是一种新型，吸入，每日一次的阿米卡星制剂，一种既定的抗生素，历史上静脉注射，对听力，平衡和肾功能有严重毒性。 Insmed专有的PULMOVANCE™脂质体技术可将阿米卡星直接输送到肺部，并由感染所在的肺巨噬细胞吸收。这种方法延长了阿米卡星在肺部的释放，同时限制了全身暴露。 ARIKAYCE使用PARI Pharma GmbH制造的Lamira TM雾化器系统每日施用一次。
关于PARI Pharma和Lamira™雾化器系统
ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）由PARI开发的新型吸入装置Lamira™雾化器系统提供。 Lamira™是一种安静的便携式雾化器，可通过振动穿孔膜实现液体药物的高效雾化，包括脂质体制剂，如ARIKAYCE。基于PARI与气溶胶合作的100年历史，PARI致力于通过开发创新的输送平台和新的药物配方来推进吸入疗法，这些配方可以共同改善患者护理。
关于CONVERT（INS-212）和INS-312
CONVERT是一项随机，开放标签的全球3期试验，旨在确认在由MAC引起的难治性NTM肺病患者的Insmed 2期ARIKAYCE临床试验中所见的痰培养转换结果。 CONVERT正在超过125个站点的18个国家进行。主要疗效终点是ARIKAYCE + GBT组在第6个月达到痰培养转换的患者与仅使用GBT的患者的比例。在第6个月达到痰培养转换的患者在第一次每月阴性痰培养后继续进行CONVERT研究再治疗12个月。未进行培养转换的患者可能有资格参加我们的INS-312研究。 INS-312是一项单臂开放标签延伸研究，适用于在INS-212研究中完成6个月治疗但未在第6个月进行培养转换的患 |
