KYMRIAH（tisagenlecleucel注射液/悬浮液）
描述
KYMRIAH- tisagenlecleucel注射液，悬浮液
NDC代码： 0078-0846-19
包装商：诺华制药公司
类别： 细胞治疗
DEA时间表： 无
营销状态： 生物许可申请
药品信息：PDF
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=aad3ba54-dfd3-4cb3-9e2b-c5ef89559189
近日，FDA批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病，其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。
批准日期：2017年8月30日 公司：诺华制药
KYMRIAH（tisagenlecleucel）悬浮液，用于静脉输注
美国最初批准：2017年
警告：CYTOKINE RELEASE SYNDROME和
神经毒性
查看完整的盒装警告的完整处方信息。
接受KYMRIAH的患者发生细胞因子释放综合症（CRS），包括致命或危及生命的反应。不要将KYMRIAH给患有活动性感染或炎症性疾病的患者。用托珠单抗或托珠单抗和皮质类固醇治疗严重或危及生命的CRS。
在使用KYMRIAH治疗后，可能会出现严重或危及生命的神经毒性，包括与CRS同时发生。用KYMRIAH治疗后监测神经事件。根据需要提供支持性护理。
KYMRIAH仅通过名为KYMRIAH REMS的风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划提供。
最近的重大变化
适应症和用法，成人复发或难治性（r/r）弥漫性
大B细胞淋巴瘤（DLBCL）：5/2018
剂量和给药，成人复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的剂量：5/2018
剂量和用法，管理：5/2018
警告和注意事项：5/2018
作用机制
KYMRIAH是CD19指导的遗传修饰的自体T细胞免疫疗法，其涉及用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因重编程患者自身的T细胞，以鉴定和消除表达CD19的恶性和正常细胞。
CAR由鼠单链抗体片段组成，其识别CD19并与来自4-1BB（CD137）和CD3ζ的细胞内信号传导结构域融合。 CD3 zetacomponent对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要，而4-1BB增强了KYMRIAH的扩增和持久性。 在与表达CD19的细胞结合后，CAR传递信号以促进T细胞扩增，活化，靶细胞消除和KYMRIAH细胞的持久性。
适应症和用法
KYMRIAH是一种CD19定向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗：25岁以下患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者，其难治性或第二次或晚期复发。
成人患者在两次或多次全身治疗后出现复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤，包括未另行说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），高级B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
使用限制：KYMRIAH不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。
剂量和给药
仅供自体使用。仅限静脉注射。
如果需要，在输注KYMRIAH之前施用淋巴清除方案。
不要使用白细胞过滤器。
在输注前验证患者的身份。
预防用对乙酰氨基酚和H1-抗组胺药。
在输注前确认tocilizumab的可用性。
KYMRIAH的剂量基于嵌合抗原受体（CAR）阳性活T细胞的数量。
小儿和年轻成人B细胞ALL（最多25岁）对于50kg或更小的患者，静脉内给予每kg体重0.2至5.0×106CAR阳性的活T细胞。
对于50kg以上的患者，静脉内施用0.1至2.5×10 8个总CAR阳性活T细胞（非基于重量）。
成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤静脉注射0.6至6.0×10 8个CAR阳性活T细胞。
剂量形式和强度
小儿和青年成人B细胞ALL（最多25岁）单剂量的KYMRIAH对于50千克或更少的患者，或每千克体重，含有0.2至5.0×106 CAR阳性存活T细胞，或0.1至2.5×108 CAR积极性T患者细胞超过50公斤，悬浮在患者特异性融合袋中静脉注射输液。
成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤单剂量的KYMRIAH含有0.6至6.0×10 8个CAR阳性活T细胞，其悬浮在一个或多个患者特异性输注袋中用于静脉内输注。
禁忌症
没有。
警告和注意事项
超敏反应：监测输注过程中的超敏反应。
严重感染：监测患者的感染迹象和症状;适当治疗。
延长血细胞减少：患者在输注KYMRIAH后数周可能出现≥3级血细胞减少症。长期中性粒细胞减少与感染风险增加有关。
低丙种球蛋白血症：监测并提供替代疗法直至解决。评估接受治疗的母亲的新生儿的免疫球蛋白水平
与KYMRIAH。
继发性恶性肿瘤：如果在使用KYMRIAH治疗后发生继发性恶性肿瘤，请联系诺华制药
公司在1-844-4KYMRIAH。
对驾驶和使用机器的能力的影响：建议患者避免驾驶和从事危险的职业或活动，例如
在接受KYMRIAH后至少8周内操作重型或潜在危险的机器。
不良反应
小儿和青年成人B细胞ALL（最高25岁）：最常见的不良反应（发生率大于20％）是细胞因子释放
综合征，低丙种球蛋白血症，感染 - 病原体未指明，发热，食欲减退，头痛，脑病，低血压，出血性心动过速，心动过速，恶心，腹泻，呕吐，病毒感染性疾病，缺氧，疲劳，急性肾损伤，水肿，咳嗽和谵妄。
成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤：最常见的不良反应（发生率大于20％）是CRS，感染病原体特异性，发热，腹泻，恶心，疲劳，低血压，水肿和头痛。
包装提供/存储和处理
KYMRIAH作为遗传修饰的自体T细胞的冷冻悬浮液提供在标记为特定接受者的输注袋中。KYMRIAH在液氮杜瓦瓶中直接运送到与输液中心相关的细胞实验室。产品和患者特定标签位于杜瓦瓶内。
全部：NDC 0078-0846-19
DLBCL：NDC 0078-0958-19
收到后确认患者身份。
在温度监测系统中将输液袋存放在液氮（小于或等于-120℃）的气相中。
在设施内运输输液袋时，请使用封闭，防破裂，防漏的容器。
输注前解冻KYMRIAH [见剂量和用法]。
KYMRIAH(tisagenlecleucel) suspension for intravenous infusion
KYMRIAH is a CD19-directed genetically modified autologous T cell immunotherapy indicated for the treatment of patients up to 25 years of age with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia (ALL) that is refractory or in second or later relapse.
Important Safety Information for KYMRIAH® (tisagenlecleucel)
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