2017年9月19日，Lexicon Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已批准XERMELO®（Telotristat Ethyl）250mg作为第一种也是唯一一种口服疗法，用于治疗类癌综合征腹泻，并结合生长抑素类似物（SSA）治疗未受SSA治疗控制的成年人。
类癌综合征是一种罕见且使人衰弱的疾病，影响转移性神经内分泌肿瘤（mNETs）患者。XERMELO靶向mNET细胞内血清素的过量产生，为类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗选择。
Lexicon总裁兼首席执行官Lonnel Coats表示：“XERMELO在欧洲的批准突显了该疾病的可怕性质，以及XERMELO可以为数千名患有类癌综合征腹泻的欧洲患者带来的重大影响。”。“我们很高兴欧洲的这一监管批准标志着该疾病患者的第一个口服治疗选择。我要感谢参与临床试验的研究人员、患者和家属，他们促成了这一批准。”
乌普萨拉大学医院内分泌肿瘤卓越中心主席、内分泌肿瘤学教授、医学博士Kjell Oberg说：“今天的批准标志着欧洲患者及其家人的一个转折点，他们等待了很长时间才有了治疗类癌综合征腹泻的新选择。”。“在TELESTAR和TELECAST的研究中，XERMELO安全地减少了类癌综合征腹泻的衰弱影响，并显著提高了这些患者的生活质量。”
国际神经内分泌癌症联盟（INCA）执行主任Teodora Kolarova表示：“我们谨代表国际神经内分泌患者群体，感谢欧盟委员会为每天患有神经内分泌肿瘤的患者提供新疗法的勤奋和承诺。”。“XERMELO的批准确保了整个欧洲的患者将继续获得最新的治疗方案。”
关于XERMELO（Telotristat Ethyl）
XERMELO（telostrista-tethyl）是使用Lexicon独特的基因科学方法发现的，是第一个也是唯一一个被批准的类癌综合征腹泻的口服治疗方法，与SSA治疗相结合，治疗SSAs控制不足的成年人。XERMELO靶向色氨酸羟化酶，这是一种介导转移性神经内分泌肿瘤（mNET）细胞内过量血清素产生的酶。
XERMELO于2017年2月28日获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗类癌综合征腹泻，并结合SSA疗法治疗SSA疗法控制不足的成年人。批准后不久，XERMELO被纳入国家综合癌症网络（NCCN）和北美神经内分泌肿瘤协会（NANETS）指南。类癌综合征是一种罕见的疾病，发生在转移性NETs（mNETs）患者中，其特征是频繁且使人衰弱的腹泻。XERMELO靶向mNET细胞内血清素的过量产生，为类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗选择。
XERMELO（Telotristat Ethyl）重要安全信息
警告和注意事项：
XERMELO可能导致便秘，这可能是严重的。监测服用XERMELO的患者便秘和/或严重、持续或恶化腹痛的体征和症状。如果出现严重便秘或严重、持续或恶化的腹痛，请停用XERMELO。
不良反应：最常见的不良反应（≥5%）包括恶心、头痛、γ-谷氨酰转移酶升高、抑郁、胀气、食欲下降、外周水肿和发热。
药物相互作用：
如有必要，考虑增加伴随CYP3A4底物的剂量，因为XERMELO可能会减少其全身暴露。如果需要XERMELO和短效奥曲肽联合治疗，则在服用XERMELO后至少30分钟服用短效奥曲肽。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/european-commission-approves-xermelo-telotristat-ethyl-for-the-treatment-of-carcinoid-syndrome-diarrhea-in-combination-with-somatostatin-analog-therapy-300522153.html
附：部份中文处方资料仅供参考！
部份中文特罗司他乙酯处方资料（仅供参考）
商品名：Xermelo tablets
英文名：Telotristat Ethyl
中文名：特罗司他乙酯薄膜片
生产商：益生制药
药品简介
2017年9月19日，欧盟委员会已批准Xermelo（Telotristat Ethyl）250mg作为第一种也是唯一一种口服疗法，用于治疗类癌综合征腹泻，并结合生长抑素类似物（SSA）治疗未受SSA治疗控制的成年人。
类癌综合征是一种罕见且使人衰弱的疾病，影响转移性神经内分泌肿瘤（mNETs）患者。XERMELO靶向mNET细胞内血清素的过量产生，为类癌综合征腹泻患者提供了一种新的治疗选择。
作用机制
前药（telotristat ethyl）及其活性代谢产物（Telotris tat）都是L-色氨酸羟化酶（TPH1和TPH2，血清素生物合成的限速步骤）的抑制剂。血清素在调节几个主要生理过程中起着关键作用，包括分泌、运动、炎症和胃肠道感觉，在类癌综合征患者中分泌过多。通过抑制外周TPH1，telotristat减少血清素的产生，从而缓解与类癌综合征相关的症状。
适应症
Xermelo与生长抑素类似物（SSA）联合治疗类癌综合征腹泻，适用于SSA治疗控制不足的成年人。
用法与用量
剂量
推荐剂量为250mg，每日三次（tid）。
现有数据表明，临床反应通常在治疗后12周内达到。建议重新评估在这段时间内没有反应的患者继续治疗的益处。基于观察到的高受试者间变异性，不能排除类癌综合征患者亚群的积聚。因此，不建议摄入更高剂量的药物。
错过的剂量
如果错过剂量，患者应在下一个预定时间点服用后续剂量。患者不应服用双倍剂量来弥补错过的剂量。
特殊人群
老年人
没有针对老年患者的具体剂量建议。
肾功能损害
轻度、中度或重度肾损伤患者无需改变剂量；不需要透析的患者。作为预防措施，建议对患有严重肾损伤的患者进行耐受性降低的监测。
不建议在需要透析的终末期肾病患者中使用Xermelo（需要透析的eGFR<15mL/min），因为尚未确定Xermolo在这些患者中的疗效和安全性。
肝损伤
对于轻度肝损伤（Child-Pugh评分A）的患者，可能有必要根据耐受性将剂量降至250mg，每天两次。对于中度肝损伤（Child-Pugh评分B）的患者，可能有必要根据耐受性将剂量降至250mg，每天一次。不建议在患有严重肝损伤（Child-Pugh评分C）的患者中使用telotristat。
儿科人群
在类癌综合征的适应症中，儿童人群中没有使用telotristat的相关应用。
给药方法
口服
Xermelo应与食物一起服用。
禁忌症
对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。
保质期
5年
