2017年，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了46个新药，这些新药包括新药申请NDA中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）。
2017年CDER共批准了46个新药，其中包括12个BLA和34个NME。相比于2016年的22个，今年较为理想，达到近10年新药批准的最高值。
罕见病／孤儿药（Rare OR ＂Orphan＂ Diseases）
已批准的46个新药中，18个新药获得了孤儿药资格（O），占CDER批准新药的39％。罕见病有两个特征，其一为患者人数少（美国为少于20万人的疾病；欧盟为属于5／10000的疾病）；其二为危及生命和健康的严重疾病。
优先审评（Priority Review）
如果CDER确定药品能够有潜力对医疗保健做出实质性推动，药品将获得优先审评。药品在6个月内而不是标准的10个月内审评。2017年获批新药中有20个被认定为优先审评（P），占46个新药的43．5％。
另外，CDER应用多种监管方法加快新药研发和审批。这些方法除了优先审评还包括：快速通道（Fast Track）、突破性治疗认定（Breakthrough）和加速批准（Accelerated Approval）。
01 Trulance（普来那肽）
2017年1月19日，FDA批准了Synergy Pharmaceuticals研发的Trulance（plecanatide），用于治疗成年患者慢性特发性便秘（CIC）。本品为FDA在2017年批准的第一款新药。
在两项12周、安慰剂对照的临床试验中，共有1775名成年人参与，以确定Trulance的安全性和疗效。受试者为曾被诊断有便秘至少6个月、前三个月每周少于三次排便并伴有便秘症状的人群。他们需要每天1次被随机给予安慰剂或Trulance。结果发现，Trulance组比安慰剂组更可能经历完全自发性肠道运动的频数，而且粪便频数、粘稠度和变型性也有所改善。
02 Parsabiv（Etelcalcetide）
2017年2月7日，FDA批准了安进公司的Parsabiv（Etelcalcetide），用于治疗血液透析慢性肾脏病（CKD）成年患者继发性甲状旁腺功能亢进。此前，安进曾于2015年8月向FDA提交该药申请，但是遭到拒绝。在欧洲，Parsabiv已于2016年11月获批相同适应症。在2项随机、双盲、III期对照试验中，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者随机给予etelcalcetide或安慰剂治疗20～27周，etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30％的患者比例分别为77％和79％，而安慰剂组则为11％和11％；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg／mL的患者比分别为52％和56％，而安慰剂组患者仅为6％和5％。
日本方面，2016年12月19日，Ono Pharmaceutical的Parsabiv获得了批准，该药为安进公司授权。
03 Emflaza（地夫可特）
2017年2月14日，FDA批准了专注于罕见病新药研发的Marathon Pharma公司的Emflaza（deflazacort），用于5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的治疗。此次批准，使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物，同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。此前，FDA已授予Emflaza孤儿药地位和优先审查资格。
04 Siliq（brodalumab）
2017年2月15日，FDA批准了Valeant公司的Siliq（brodalumab），用于治疗对其他系统性治疗不响应的成年中重度斑块状银屑病患者。该药是一种IL－17R抑制剂，已经于2016年7月4日获得日本PMDA批准，本品最初由安进研发，之后授权给了阿斯利康和日本麒麟制药。阿斯利康给予Valeant在除欧洲、日本及某些亚洲国家外的全球开发和销售Siliq的独家授权。同时，两家公司将分享Siliq在美国市场的销售利润。
欧盟方面，brodalumab于2017年7月17日获EMA批准，商标名为Kyntheum，上市持有人为LEO Pharma A／S，用于重度斑块状银屑病的治疗。
05 Xermelo（telotristatetiprate）
2017年2月28日，美国FDA批准LEXICON PHARMS公司的Xermelo（telotristat ethyl）与生长抑素类似药联合用于成年患者类癌瘤综合征腹泻治疗，适用于仅使用生长抑素类似药治疗疾病得不到控制的患者。
Xermelo的安全性及有效性基于一项周期为12周的双盲、安慰剂对照试验，受试者为90名患有高分化型转移性神经内分泌瘤及类癌瘤综合征的成年患者。在使用生长抑素类似药基础上，随机添加Xermelo的受试者有33％的人其每天的平均排便次数下降，相比之下，在生长抑素类似药治疗基础上随机添加安慰剂治疗的患者，仅有4％的人其每天的平均排便次数下降。
06 Kisqali（ribociclib）
2017年3月13日，FDA批准了诺华公司新药Kisqali（ribociclib，以前称为LEE011）与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌类治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体－2阴性（HR＋／HER2－）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。
Kisqali是一种CDK4／6抑制剂，基于优秀的3期临床试验结果，该研究提早达到其主要终点。第一次预先计划的中期分析显示，与来曲唑（letrozole）单独使用时相比，Kisqali治疗在无进展生存期（PFS）上有统计学意义的显著改善。Kisqali曾经获得FDA颁发的突破性疗法认定和优先审评资格。
2017年8月22日，Kisqali获得了欧盟EMA批准，适应症相同。
国内方面，诺华目前有8个临床试验申请，其中最早于2016年2月1日获批了三个临床试验批件。6个临床试验申请为特殊审批品种。
07 Xadago（沙芬酰胺）
2017年3月21日，美国FDA批准了US WORLDMEDS公司的Xadago（safinamide）作为一种辅助治疗药物用于帕金森病患者，适用于目前正使用左旋多巴／卡比多巴并经历“关”期发作的患者。“关”期发作是患者药物不起作用的一段时间，可导致帕金森病症状加重，如震颤及行走困难。
截至到目前，Xadago已相继获得多个欧洲国家的上市授权，其中包括德国、瑞士、西班牙、意大利、比利时、丹麦、瑞典和英国等，为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择，如今又获得美国FDA的批准，为其带来了更大的市场潜力。
目前国内的多家企业的甲磺酸沙芬酰胺片已经获得临床试验批件。
08 Symproic（naldemedine）
2017年3月23日，美国FDA批准了日本盐野义制药的Symproic（Naldemedine），用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘治疗。Symproic是一种阿片受体阻断剂，专属阻断外周阿片受体，对中枢阿片受体几乎没有影响。安全性比甲基纳曲酮、纳