一种影响视力的高发眼部疾病，主要病因是眼内产生的房水无法正常排出，导致眼压升高。长期的眼压升高会压迫视神经使其受损，进而造成视力衰退，甚至失明。通过现有的药物或手术疗法来降低眼压，能减缓疾病发展，降低致盲的风险。
在III期临床试验中，Rhopressa与常用的的β-受体阻滞剂噻吗洛乐（Timolol）在介于20和25毫米汞柱之间的眼压疗效一致。10月，FDA专家以9：1投票支持批准Rhopressa上市，作为未能对PGA治疗起效的青光眼患者的辅助用药。11月初，Valeant的PGA药物Vyzulta（latanoprostene bunod滴眼液，0.024%）获FDA批准上市。据悉，Rhopressa和Vyzulta由同一家工厂制造。
44、Steglatro（ertugliflozin）
12月19日，FDA批准默沙东/辉瑞联合开发的SGLT-2抑制剂ertugliflozin上市，包括单方Steglatro（Steglatro）以及复方Steglujan（ertugliflozin西格列汀）、Segluromet（ertugliflozin二甲双胍），联合运动和饮食改善2型糖尿病患者的血糖控制。
在为期26周的 VERTIS SITA 研究中，与服用安慰剂的患者相比，Ertugliflozin 5mg 或 15mg 与西格列汀 100mg 联合用药能更好地降糖，HbA1c 分别降低 1.6％ 和 1.7％，而安慰剂组仅为 0.4％（p<0.001）。在为期26周的 VERTIS MET 研究中，5mg 或15mg 的 Ertugliflozin 与二甲双胍联用均能更好地降糖，HbA1c分别降低0.7％和0.9％，而安慰剂组仅为0.0％（p<0.001）。
45、Macrilen
12月20日，FDA批准Aeterna Zentaris口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin），用于成年生长激素缺乏症（AGHD）患者的诊断。
在美国、加拿大和欧洲，AGHD大约影响了75000名成年人。生长激素不仅在从儿童到成年期的发育中起重要作用，而且有助于促进激素平衡的健康状态。AGHD主要是由于垂体损害所致，表现为骨矿物质密度降低、瘦体重减少、运动能力减弱和总体生活质量下降，以及心血管疾病风险增加。
在Macrilen之前，用于评估AGHD的金标准是“胰岛素耐量试验（ITT），需要在数小时内进行静脉抽血，对患者和医务人员都不方便，且可能不适合冠心病或癫痫症患者。Macrilen可刺激垂体分泌生长激素进入循环系统，在口服Macrilen 90分钟后，在四个血样中测量刺激的生长激素水平，可以评估生长激素缺乏症（GHD）。
Macrilen的诊断效果在一项3期临床试验中得到验证。数据显示，与ITT比，Macrilen能更有效地刺激脑垂体产生生长激素；有80%的口服Macrilen的患者，测量的生长激素水平等于或高于ITT产生的生长激素水平；Macrilen在研究中的灵敏度（87%）和特异性（96%）令人满意；并且之前的数据可以被重复。
46、Steglatro（ertugliflozin）
La Jolla公司的Giapreza (血管紧张素II)静脉注射液用于治疗成人脓毒症休克或其他分布性休克导致的重症低血压。
在心脏泵出血液时，血压是血液泵向动脉壁的推力。低血压（Hypotension）是一种血压异常低的现象。休克条件下血压迅速降低，以至于导致大脑、肾脏和其他重要器官无法获得足够的血液维持正常工作。脓毒症休克是最常见的分布性休克，也是美国ICU内非心脏原因死亡的主要原因。
一项纳入321例患者的临床试验显示，与安慰剂相比，Giapreza可以在常规治疗的基础上有效升高血压。但同时也要注意的是该药会导致危险的血凝块（动静脉血栓，包括深静脉血栓形成），需同时联用抗血栓药物预防血栓生成。
47、Kymriah(tisagenlecleucel)
急性淋巴细胞白血病在15岁以下儿童癌症确诊病例中约占25%，是美国最常见的儿童癌。根据美国国家癌症研究所估计，每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为这一疾病。有效的治疗选择十分有限，在多次复发或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者中，五年无病生存率低于10%-30%。
Kymriah的临床试验是在全球25个研究中心，一共招募了88位3-23岁的晚期B细胞淋巴性白血病患者，其中16位患者由于各种原因没有完成治疗，最后统计了63位患者的效果。63位患者中，有52位患者实现了完全缓解或者是接近完全缓解，有效率高达83%； 经过6个月的随访，75%的患者依然持续有效，经过12个月的随访，64%的患者依然持续有效。
48、Yescarta
Yescarta(axicabtagene ciloleucel)是FDA批准的第二个CAR-T疗法。美国每年约有72000例非霍奇金淋巴瘤（NHL）新病例被确诊，其中，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）占了约三分之一。此次，Yescarta被批准的适应症包括DLBCL、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级B细胞淋巴瘤（high grade B-cell lymphoma）以及由滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。
Yescarta的获批是基于一项名为ZUMA-1的多中心临床试验数据，在接受Yescarta单次输注的101位患者中，总体反应率ORR为72%，完全缓解率CR可达到51%！13％的患者经历了3级或更高级别的细胞因子释放综合征(CRS)，31％的患者经历了神经系统毒性。基于此，FDA批准了Yescarta风险评估和减缓策略(REMS)。
49、Luxturna（ voretigene neparvovec-rzyl）
Luxturna是首个用AAV运输的基因疗法，用于矫正基因缺陷引起的视网膜病变(IRD)的患者。此疗法用AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。Luxturna仅适用于那些拥有可自行发育视网膜细胞的患者，每只眼睛须分开处理，至少需要经过六天的外科手术，由手术经验丰富的外科医生通过视网膜下注射，且患者应短期给予口服肾上腺皮质激素及促肾上腺皮质激素药泼尼松（Prednisone），限制Luxturna的潜在免疫反应。
Luxturna的安全性和有效性证据来自在41名4~44岁患者中开展的临床试验，所有参与者均证实携带双等位基因RPE65突变。疗效证据主要是一项涉及31名患者的III期研究，一次注射Luxturna后，相比对照组，试验组患者在暗光下避开障碍的能力得到了显着提高。最常见的不良反应包括结膜充血、白内障、高眼压、视网膜撕裂。
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