evymis(letermovir)，用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，CMV感染和相关疾病的预防。Prevymis的获批，是基于一项关键性III期临床研究的数据，该研究是一项全球性、多中心、随机、安慰剂对照研究，在CMV血清反应阳性的allo-HSCT成人受者（R+）中开展，调查了letermovir预防临床意义的巨细胞病毒感染的疗效和安全性。研究中，患者在移植后以2：1的比例随机分配至接受letermovir或安慰剂治疗。
与安慰剂组相比，Prevymis治疗组发生临床上显着CMV感染、停止治疗或HSCT后第24周数据缺失的患者比例显着降低（-23.5%，-14.6%，），达到了主要终点。在移植后第24周，Prevymis治疗组全因死亡率比安慰剂组低（12% vs 17%）。
Revymis是美国15年来首个批准用于CMV感染的新药，其是一种非核苷类CMV抑制剂，通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物而抑制病毒的复制。
CMV是allo-HSCT受者中一种常见且潜在严重的病毒感染。接受HSCT的CMV血清学阳性患者存在高风险的CMV再激活。任何水平的CMV感染均与HSCT患者升高的死亡率相关。Prevymis的上市，将为这一高危群体提供一种重要的治疗选择，解决该领域存在的显着未满足医疗需求。
38、Fasenra（benralizumab）
全球哮喘患者约有3.2亿人，仅有10%左右属于重度哮喘，但在临床上仍存在极大的未满足的治疗需求。
Fasenra是一种单克隆抗体，可以或许直接团结嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并奇特地吸引自然杀死细胞（NK cell）诱导细胞凋亡（措施性细胞灭亡），耗损嗜酸性粒细胞。嗜酸性粒细胞是一种白细胞，在激发哮喘、哮喘严重水平及哮喘爆发中发挥了要害浸染。
此前FDA批准了罗氏的Xolair（Omalizumab）、GSK的Nucala（Mepolizumab），以及Teva的Cinqair（Reslizumab），本品已经是第四个获批的产品。
FDA的批准基于WINDWARD试验项目，包括两项关键临床3期试验SIROCCO和CALIMA以及一项口服糖皮质激素（OCS）节制3期研究ZONDA。这项持续时间为8周的Fasenra给药方案试验结果为：1）Fasenra组的年哮喘加重率比安慰剂低51%；2）一秒持续呼气容积（FEV1）相关的肺功能相较安慰剂组有159ml的改善值；3）接受药物治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，降低长期糖皮质激素使用剂量的可能性要高出4倍以上，且平均可以将口服糖皮质激素的使用剂量降低75%，远高于使用安慰剂患者达到的25%。
39、Mepsevii
11月15日，FDA批准Ultragenyx Pharma的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）用于VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗，也是首款经美国FDA批准，治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法。
粘多糖贮积症是一种罕见病，而且有多重亚型，VII型是最罕见的一种，发病率不足百万分之一。疗效方面，在一项23名患者参与的临床试验中，患者年龄跨度为5个月到25岁，使用Mepsevii治疗164周，结果显示，在24周的治疗后，治疗组的6分钟行走测试结果比对照组多出18米。在最多达120周的后续跟进中，研究人员发现3名患者的病情得到了持续改善，剩下能参与行走测试的患者的病情也都稳定了下来。
Vestronidase alfa-vjbk是一种重组人β葡糖醛酸糖苷酶，可替代缺失的溶酶体酶，降解组织中的粘多糖，用于治疗儿童和成人VII型黏多糖贮积症这一极其罕见的疾病。Mepsevii曾获得美国 FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格，它的获批充分说明了美国对罕见病新药研究的重视。
40、Hemlibra（emicizumab）
11月16日，FDA批准罗氏的白血病单抗 Hemlibra（emicizumab），这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病新药。2015年，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，而此次获批是基于两项临床试验的结果。
HAVEN1研究表明，12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，与没有接受预防治疗的患者相比，出血率降低87%。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显着降低79%。
HAVEN2研究的中期结果表明，12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血。在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。
2015年，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，用于治疗12岁及以上的体内含有抑制物的A型血友病患者。欧洲药物管理局（EMA）也正在加速评估HAVEN 1和HAVEN 2的试验数据。
41、Ozempic(Semaglutide)
Semaglutide与利拉鲁肽同属GLP-1类似物，但给药周期要比利拉鲁肽长，疗效也不劣于利拉鲁肽。早期有公开的临床数据显示，两种剂量下的Semaglutide（0.5mg/1.0mg）和Trulicity（0.75mg/1.5mg）的治疗效果对比，Semaglutide均显示出降糖优势。两种剂量的Semaglutide患者组的数值分别为1.5%和1.8%，而Trulicity为1.1%和1.4%。与此同时，Semaglutide的减肥效果同样出色，临床数据显示Semaglutide治疗患者的平均体重减轻了6.5kg，而Trulicity仅为3.0kg。此外，Semaglutide还是继利拉鲁肽之后，第二个被证明可降低心衰风险的GLP-1类似物。
索马鲁肽是继艾塞那肽、利拉鲁肽、阿必鲁肽、度拉糖肽、利司那肽、贝那鲁肽（中国批准）之后，全球第7个上市的GLP-1受体激动剂。
42、Xepi（ozenoxacin）
12月11日，FDA批准Medimetriks制药公司的Xepi (ozenoxacin)用于治疗两个月以上的脓疱疮患儿，每天2次，局部用药5天。脓疱疮又名“传染性脓疱病”，俗称“黄水疮“，是一种常见的、通过接触传染的浅表皮肤感染性疾病，以发生水疱、脓疱，易破溃结脓痂为特征。根据临床表现不同，分为大疱性和非大疱性脓疱疮两种类型。
43、Rhopressa（netarsudil）
12月18日，FDA批准了Aerie Pharmaceuticals青光眼新药Rhopressa（netarsudil 0.02%滴眼液）上市，治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者，比预期上市时间提前两个多月（PDUFA日期是2018年2月28日）。
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