运动神经元被损坏，导致了像舌头、脖子和四肢之类里的所有肌肉的瘫痪。在美国，大约有12000-15000名ALS患者。这种疾病具有渐进的特性，患者的症状会不断恶化，大部分患者会在症状产生后的3到5年内会由于呼吸衰竭而死亡。
21、Kevzara(sarilumab)
sarilumab属于IL-6R单抗，原本在2016年底就应该上市，但由于现场检查发现了一些缺陷，一直延后到今年5月才被FDA批准上市。不过作为FDA在罗氏托珠单抗、强生司妥昔单抗之后批准的第3款IL-6/IL-6R靶向药物，大家对sarilumab也有很高的市场预期。
托珠单抗有静脉注射或皮下注射两种用药方式，每周用药1次，而 Sarilumab可以 每2周用药一次。sarilumab治疗类风湿关节炎的价格为每年 3.9 万美元，比起临床应用最广泛的两种 TNF 阻滞剂修美乐（阿达木单抗）和安进的依那西普 低大约1/3。
22、Baxdela（delafloxacin）
Delafloxacin是一种氟喹诺酮类抗生素，与其他喹酮类抗菌剂相比，对革兰氏阳性菌更有效，特别是对其他喹诺酮类抗菌剂耐药的甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（MRSA），此次FDA批准的剂型为300mg注射剂。
Delafloxacin的疗效得到了两个III期临床研究的支持。研究证明了静脉注射或口服delafloxacin的单药疗法在48~72小时早期临床反应的主要终点上不劣于万古霉素（vancomycin）和阿兹特龙（aztreonam）的结合疗法。
急性细菌性皮肤和皮肤结构感染是一个具有挑战性的医学难题。由于细菌对现有抗菌药物的耐药性提高，由耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)导致的发病率、并发症和住院率显着上升。
23、Bevyxxa（betrixaban）
Betrixaban是每日一次的口服Xa因子抑制剂，是利伐沙班、阿哌沙班、依度沙班之后全球上市的第4个直接Xa因子抑制剂类抗凝血药。
FDA此次批准是基于随机、双盲、多中心、 APEX研究（NCT01583218）的数据，试验将 Betrixaban 延长治疗（35-42 天）与依诺肝素短期治疗（6-14 天）对急性住院患者 VTE 的预防效果进行了对比。有意思的是，尽管该研究未能到达主要终点（p=0.054），FDA仍给予了betrixaban上市许可。
24、 Tremfya（guselkumab）
银屑病是一种慢性、自身免疫性皮肤疾病，全球患病人数大约为1.25亿。斑块状银屑病是银屑病最常见的类型，头皮银屑病也见于50%的银屑病患者，大约30%的银屑病患者患有或者会进展成银屑病关节炎。
guselkumab是全球第一个上市的anti-IL-23单抗药物，用法是第0，4 周给予起始剂量，之后每8周皮下注射1次100mg。在VOYAGE 1和VOYAGE 2 研究中，guselkumab治疗第16周可以使70%的患者的皮肤清洁程度超过90%。第28周时实现PASI 90的患者比例超过90%，并保持应答一直到第48周。在与阿达木单抗的头对头研究中，guselkumab治疗组在第16，24，48周的皮肤清洁程度均优于阿达木单抗。
25、 Nerlynx (neratinib)
乳腺癌是美国最常见的癌症类型。美国国立癌症研究所估计，2017年将有252710万名女性被新确诊为乳腺癌，40610万名女性死于乳腺癌。乳腺癌患者中HER2+患者的比例大约为15%。
neratinib是EGFR/HER2抑制剂，其疗效和安全性在一项涉及2840例在前2年接受曲妥珠单抗治疗的早期HRE2+乳腺癌患者的随机研究中得到证实。结果显示，neratinib治疗2年后，未发生任何形式复发或死亡的患者比例为94.2%，安慰剂组为91.9%。
Nerlynx (neratinib)获批用于早期HER2+乳腺癌患者的扩展辅助治疗（术后使用Herceptin之后的维持治疗），以降低乳腺癌复发风险，是FDA批准的首个扩展辅助疗法。
neratinib最常见的不良反应包括腹泻、恶心、腹痛、疲劳、呕吐、皮疹、肿胀和口疮、食欲减退、肌肉痉挛、消化不良、肝功能损伤（AST或ALT水平升高）、皮肤干燥、体重减轻、泌尿系统感染等。
患者在首次接受neratinib治疗前，应提前56天给予 loperamide 以预防严重腹泻。临床使用上同时需要使用抗腹泻药、营养液和电解质来管理腹泻不良反应。
26、Vosevi（SOF/VEL/VOX）
美国大约有270万~390万丙肝患者，其中一些同时伴有HIV感染。随着一系列治愈性丙肝新药的上市，患者池正在急剧缩小。美国丙肝患者中，75%属于基因1型，20%~25%属于基因2~型，基因4~6型较少见。一些患者同时伴有HIV感染。
Vosevi 是由索非布韦+velpatasvir+voxilaprevir（SOF/VEL/VOX，NS5B+NS5A+NS3）组成的固定剂量复方，是FDA批准的第2个全基因型丙肝新药。在2项涉及750例丙肝患者的III期研究中，96%~97%的患者在完成治疗后的12周未在血液中检测到病毒，达到治愈。Vosevi 治疗相关的不良反应与病毒基因型相关，最常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻和恶心。Vosevi 不适用于正在服用利福平的患者。
27、 Idhifa(enasidenib)
AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。
Enasidenib属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接受enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。
Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。
Enasidenib最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。
28、Mavyret
全基因型丙肝鸡尾酒疗法Mavyret由NS3/4A蛋白酶抑制剂glecaprevir（100mg）和NS5A抑制剂pibrentasvir（40mg）组成，公开的临床数据显示，Mavyret8周治疗方案在无肝硬化和初治基因型1-6丙肝患者群体中的病毒学治愈率（SVR12）达到了97.5%（n=693/711）；在伴有严重慢性肾病（CKD）的基因型1-6（GT 1-6）丙肝患者中，Mavy
