2017年，FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准46款新药，包括34个新分子实体（NME）和12个新生物制品（BLA）。此外，生物制品评价和研究中心（CBER）还批准了2款细胞疗法和1款基因疗法。
FDA在2017年批准的新药数量创下近20年来新高，是2016年的2倍多，不过正如Forbes专栏作者Frank David发表文章所指出的那样：FDA批准的NME数量反映的实际上是制药行业2~3前注册开展的临床试验，今年多批2个，明年少批3个，短期比较这个数字毫无意义。
那么长期趋势又如何呢？答案是相比10年前，获得FDA批准的新药数量整体确实是上升趋势的。2003-2005年，FDA一共才批准了12个肿瘤药，而2017年FDA批准了15个肿瘤新药（包含CAR-T疗法）。
Frank David分析称，这个结果可能是因为某些疾病领域（比如肿瘤）能够承受日益增高的药价，而FDA的激励政策也是鼓励制药企业去开展“速度更快、成本更低、风险更小”的项目。现如今，制药企业普遍乐于在价格空间更大的适应症上同时开展多个周期更短、成本更低、风险更小的中小型III期临床试验，越来越少的企业会愿意毕其功于一役般的把精力和资金全部投到某一项大型III期试验上面，哪怕是这个临床试验具有显着的临床价值。
从疾病领域来看，肿瘤仍是2017新药产出大类，占全年新药数量的1/3左右。相比之下，心血管、呼吸等诞生过无数重磅炸弹的疾病领域已是明日黄花。
除了批准新药数量创下新高，FDA在2017年也非常大方地发出了6张优先审评券。诺华凭借首款CAR-T产品上市自己收获一张罕见儿科疾病优先审评券，另外还花费1.3亿美元从Ultragenyx 收购了一张优先审评券，和Gilead一起成为“屯券达人”。经历了爆炒之后，1.3亿美元也成为优先审评券当前的合理价位。
2017年全球新药研发称得上是“波澜壮阔”的一年，至少有3个里程碑事件值得我们铭记：
一是， FDA在5月23日批准默沙东Keytruda用于携带高度微卫星不稳定性（MSI-H）或者错配修复缺陷（dMMR）实体瘤患者的治疗，意味着Keytruda成为首款不是基于肿瘤发病位置，而是基于肿瘤标记物的癌症治疗方法，在癌症史上具有划时代的意义。
二是，FDA在8月30日批准了诺华的Kymriah上市，用于治疗25岁以下青少年难治或复发急性淋巴白血病（ALL）。Kymriah成为全球第一款上市的CAR-T疗法。
三是，FDA在12月19日批准Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，用于治疗遗传性视网膜病变。Luxturna直接在患者体内矫正基因，属于真正意义上的基因疗法，标志着基因治疗时代的正式来临。
我们此前关注了2018年最值得期待的15项关键临床研究数据，更多I-O、CAR-T、基因疗法的数据会在2018年发布，我们拭目以待，期待看到更多的创新和突破！
附：2017年新药简介
1、Trulance（plecanatide）
Plecanatide是第一个尿鸟苷素类似物，由Synergy Pharmaceuticals开发，属于鸟苷酸环化酶-C（GC-C）激动剂，能够刺激肠液分泌，促进肠功能正常化和规律的排便。Trulance的批准剂量方案为口服3mg，每日1次，可在任何时间服用，不受进食影响。
慢性特发性便秘一种复杂的功能性胃肠道紊乱疾病，其症状包括每周少于3次的肠运动，肠梗阻等，病因及病理生理过程尚不明确。CIC影响约3300万美国人，占全球人口的14％。
在一项涉及2600例患者的大型III期、双盲、安慰剂对照研究中，与安慰剂相比，Trulance治疗12周，患者大便频率（每周自发排便次数），大便稠度（由布里斯托大便量表测量）有显着改善。Plecanatide最常见的不良反应是腹泻，禁用于6岁以下儿童。
2、Parsabiv（etelcalcetide）
肾功能减退、矿物质代谢紊乱可导致甲状旁腺分泌大量的甲状旁腺激素（PTH），引起继发性甲状旁腺功能亢进，这个疾病在透析患者中的发生率约为88%，在血液透析患者中的发生率为79%。
新型拟钙剂etelcalcetide可与甲状旁腺钙敏感受体结合并激活受体，继而降低PTH水平。因其可在血液透析后静脉给药，优于现有的标准拟钙剂治疗药西那卡塞。etelcalcetide在2月7日获批治疗成年血液透析患者的继发性甲状旁腺功能亢进，是12年来首个获批用于治疗透析患者继发性甲状旁腺功能亢进的药物。
在2项随机、双盲、III期对照试验中，1023例中重度继发性甲状旁腺功能亢进的血液透析患者（PTH > 400 pg/mL）除接受标准治疗（维生素D和/或磷酸盐结合剂）外，在透析（3次/周）结束时随机给予静脉注射etelcalcetide或安慰剂。
结果显示，治疗20~27周后，两项研究中etelcalcetide组患者PTH水平较基线值降低30%的患者比例分别为77%和79%，而安慰剂组则为11%和11%；etelcalcetide组PTH水平≤300 pg/mL的患者比分别为52%和56%，而安慰剂组患者仅为6%和5%。
3、Emflaza（deflazacort）
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，主要发生于男孩。全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病，7-12岁彻底丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。
去年9月，FDA有条件批准了首个DMD药物Exondys 51（eteplirsen），适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者，可以覆盖大约13%的DMD患者群体。
与Exondys 51不同，Emflaza适用于所有类型基因突变的DMD患者，用于5岁及以上DMD患者的治疗，是全球首个获批治疗DMD的皮质类固醇药物。
4、Siliq（brodalumab）
2月15日，FDA批准了Valeant制药的Siliq（brodalumab），用于对系统性疗法或光照疗法（紫外线治疗）不响应的成人中重度斑块状银屑病的治疗，属于二线用药。

Brodalumab是一种IL-17R抑制剂，能选择结合IL-17受体，阻止IL-17A、IL-17F及其它类型IL-17与受体的结合，是继诺华Secukinumab和礼来Ixekizumab之后FDA批准的第三个针对IL-17通路的单抗药物。