除去効果（試験終了時におけるスコアゼロ※の達成数）
本邦における第2相試験 第3相二重盲検比較試験（5ヶ月間）
プラセボ群 第3相二重盲検比較試験（5ヶ月間）
実薬群 第3相オープン継続試験（6ヶ月間）
プラセボ/実薬群 第3相オープン継続試験（6ヶ月間）
実薬/実薬群 第3相オープン継続試験（54ヶ月間）
プラセボ/実薬群 第3相オープン継続試験（54ヶ月間）
実薬/実薬群
腎臓 12/13 0/29 20/29 24/24 23/25 5/5 3/3
心臓 1/1 1/29 21/29 13/18 19/22 3/5 3/3
皮膚 12/13 1/29 29/29 25/26 26/27 17/19 14/17
※スコアゼロ：細胞中に蓄積物質の封入体が認められないか痕跡程度
表3
主要
評価項目 ベースライン 投与156週後 変化量
心室中隔壁厚
(mm） 20.18
（17.93～22.44） 20.55
（18.30～22.80） 0.37
（-3.88～4.61）
左室後壁厚
（mm） 16.30
（14.72～17.88） 15.97
（14.39～17.55） -0.33
（-3.31～2.64）
左室心筋重量
（g） 420.15
（351.51～488.79） 442.85
（374.21～511.49） 22.70
（-106.57～151.97）
：最小二乗平均の点推定値（95％信頼性区間）
*薬効薬理
本剤は、ファブリー病の主に内皮細胞及び実質細胞中に蓄積する糖脂質（特にGL-3）のリソソーム内加水分解酵素α-ガラクトシダーゼAの遺伝子組換え製剤である。
α-ガラクトシダーゼ ノックアウトマウスに静脈内投与した結果、肝臓、腎臓、脾臓、心臓、皮膚の組織中及び血漿中のGL-3の有意な減少が認められた10)。
有効成分に関する理化学的知見
一般的名称
アガルシダーゼ ベータ（遺伝子組換え）
Agalsidase Beta (Genetical Recombination)
化学名（本質）
ヒト線維芽細胞のmRNAに由来するヒトα-ガラクトシダーゼA cDNAの発現により、チャイニーズハムスター卵巣細胞で産生される398個のアミノ酸残基（C2029H3080N544O587S27；分子量：45,351.21）からなる同一の糖たん白質（分子量：約51,000）をサブユニットとする二量体
取扱い上の注意
外箱に記載された使用期限を過ぎた製剤は使用しないこと。溶解・希釈後は速やかに使用すること。なお、やむを得ず保存する場合は、2～8℃で保存し、24時間以内に使用すること。
包装
ファブラザイム点滴静注用 5mg：1バイアル
ファブラザイム点滴静注用35mg：1バイアル
主要文献及び文献請求先
*主要文献
1)
社内資料（ラット生殖発生毒性試験，2001）［FZ-01］
2)
社内資料（単回投与後の血中濃度，1998）［FZ-02］
3)
社内資料（マウスにおける分布・代謝，1998）［FZ-03］
4)
衞藤義勝他, 小児科診療, 2003, 66(8): 1435-1444.［FZ_0009］
5)
Eng, et al. N Engl J Med. 2001, 345 (1): 9-16.［FZ_0010］
6)
Dominique P.Germain, et al. J Am Soc Nephrol. 2007, 18：1547-1557.［FZ_0011］
7)
Maryam Banikazemi, et al. Ann Intern Med. 2007, 146：77-86.［FZ_0012］
8)
David Bodensteiner, et al. Genet Med. 2008, 10（5）：353-358.［FZ_0013］
9)
社内資料：心ファブリー病患者におけるα-ガラクトシダーゼA（r-hαGAL）補充療法の安全性と有効性に関する多施設オープン試験［FZ-04］
10)
Yiannis A. Ioannou, et al. Am J Hum Genet. 2001, 68：14-25.［FZ_0014］
**,*文献請求先
主要文献に記載の社内資料につきましても下記にご請求ください。
サノフィ株式会社 コールセンター くすり相談室
〒163-1488 東京都新宿区西新宿三丁目20番２号
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FAX番号
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**製造販売
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