。在慢性非癌性疼痛患者中，便秘患病率为40%~50%。
12. Niraparib (Zejula)
药物名称: Niraparib (Zejula)
公司: Tesaro
靶点: Poly ADP-Ribose Polymerase (PARP)
分子类型: Small Molecule
给药途径: Oral (PO)
适应症:
Ovarian Cancer（Approved）;
Breast Cancer（PhIII）;
Prostate Cancer(PhII);
Bone Cancer(PhI).
推荐给药剂量: 300 mg (three 100 mg capsules) taken orally once daily as monotherapy.
简介：Niraparib是一种口服PARP抑制剂，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，开发用于卵巢癌和乳腺癌，此次获FDA批准上市，用于接收铂类药物治疗后完全应答或部分应答但又疾病复发的成人卵巢上皮癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者的维持治疗（延缓肿瘤生长）。据国立癌症研究所估计，美国2017年将有22000例上述新确诊癌症患者，14000例死亡患者。
2016年9月29日，再鼎医药与Tesaro达成战略合作协议，获得Niraparib在中国市场的独家研发和销售权，Tesaro保留可能参与Niraparib在中国共同销售的选择权。此外，Tesaro从再鼎医药获得两个新型的处于研发阶段的免疫肿瘤新药项目海外合作的选择权。
Zejula是FDA继续阿斯利康Lynparza（奥拉帕尼，2014/12/19）、Clovis Oncology公司Rubraca（rucaparib，2016/12/19）之后，FDA批准的第3个PARP抑制剂。
13. Cerliponase alfa (Brineura)
药物名称: Cerliponase alfa (Brineura)
公司: BioMarin
靶点: Tripeptidyl Peptidase-1 (TTP1)
分子类型: Protein
给药途径: Intracerebral
适应症: Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (NCL)
推荐给药剂量: in pediatric patients 3 years of age and older is 300 mg administered once every other week by intraventricular infusion。
简介：Brineura是FDA批准的首个治疗晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2，又称儿童Batten病）的药物，以延缓3岁及以上症状性儿科患者行走能力的丧失。
Brineura是一种酶替代疗法，其活性成分（cerliponase alfa）是人类TPP1的重组形式，而CLN2病患者恰恰缺乏这一重要的酶蛋白。
Brineura在3岁以上儿科患者中的推荐剂量是300mg，每隔1周通过脑室内输注一次，然后输注电解质。完整的Brineura输液，包括所需的脑室内电解质输注持续约4.5小时。建议在开始输液前30至60分钟，预先施用抗组胺药物或皮质类固醇。
14. Midostaurin (Rydapt)
药物名称: Midostaurin (Rydapt)
公司: Novartis
靶点:
FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT-3)
VEGF Receptor (VEGFR)
Platelet-derived growth factor receptor (PDGFR)
Protein Kinase C (PKC)
KIT/c-KIT
分子类型: Small Molecule
给药途径: Oral (PO)
适应症:
Acute Myelogenous Leukemia (AML);
Mastocytosis.
推荐给药剂量： for patients with acute myeloid leukemia is 50 mg orally twice daily with food on Days 8 to 21 of each cycle of induction with cytarabine and daunorubicin and on Days 8 to 21 of each cycle of consolidation with high-dose cytarabine
简介：AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研究所的估计，2016年美国大约有19930例新确诊AML患者，10430例死亡AML患者。
FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。midostaurin是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者的治疗。midostaurin是首个用于治疗AML的靶向药物。FDA还批准Rydapt用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。
FDA曾授予midostaurin优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，Rydapt联合化疗可显著延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。
15. Deutetrabenazine (Austedo)
药物名称: Deutetrabenazine (Austedo)
公司: Teva
靶点: Vesicular monamine transporters (VMATs)
分子类型: Small Molecule
给药途径: Oral (PO)
适应症:
Huntington's Disease(Approved);
Tardive Dyskinesia(NDA);
Tourette's Syndrome(PhI).
推荐给药剂量：The starting dose of AUSTEDO is 6 mg administered orally once daily. The dose of AUSTEDO may be increased at weekly intervals in increments of 6 mg per day to a maximum recommended daily dosage of 48 mg. Administer total daily dosages of 12 mg or above in two divided doses. Administer AUSTEDO with food.
简介：Deutetrabenazine是已上市亨廷顿药物四苯喹嗪的氘代产物，与原化合物相比，氘代后药代动力学特征得到改善，半衰期明显延长，从而可以降低治疗剂量。deutetrabenazine最初 由Auspex公司开发，Teva在其III期临床数据发表后的4个月以32亿美元收购Auspex。
deutetrabenazin |
