适应症：对大肠杆菌来源的门冬酰胺酶(asparaginase)和培加帕酶(pegapargase)化疗过敏的急性淋巴细胞白血病患者
公司：EUSA Pharma
获批日期：11月18日
类型：生物药
简介：Erwinaze用于对大肠杆菌来源的化疗药物产生免疫反应的急性淋巴白血病患者。FDA的批准使该药成为美国市场上唯一满足此类患者需求的药物。大约15-20%的急性淋巴白血病患者，其中大多数是儿童，会对大肠杆菌来源的门冬酰胺酶产生免疫反应。
33、药名：Ferriprox(去铁酮deferiprone)
适应症：因患有遗传性血液病地中海贫血导致贫血需要进行输血，而引发铁超载的患者，并对之前的螯合治疗反应不佳
公司：Apotex， ApoPharma
获批日期：10月14日
类型：小分子药物
简介：FDA批准Ferriprox用于地中海贫血症患者因输血所致的铁超载，这种情况可导致糖尿病以及肝脏或心脏疾病。Ferriprox是一种口服铁螯合剂，用于对标准治疗反应不佳的患者。FDA以快速审批地位批准了这个药物。
34、药名：Jakafi (Ruxolitinib phosphate)
适应症：骨髓纤维化
公司：Incyte
获批日期：11月16日
类型：小分子药物
简介：Jakafi被FDA批准是该药在全球首次获批治疗骨髓疾病骨髓纤维化。患者骨髓纤维被疤痕组织所代替，导致体内其它的器官生成血细胞。疾病的症状包括脾脏肿大、贫血以及白细胞和血小板数量减少。这种疾病与两种酶——JAK1和JAK2的失调有关。Jakafi是每日口服两次的药片，可以抑制这两种酶的活性。JAK抑制剂类被认为具有非常大的市场潜力。辉瑞的JAK抑制剂tofacitinib一直在类风关治疗市场上处于领先地位。
35、药名：Onfi (氯巴占clobazam)
适应症：Lennox-Gastaut综合症癫痫发作
公司：Catalent Pharma Solutions，灵北(Lundbeck)
获批日期：10月24日
类型：小分子药
简介：FDA批准Onfi作为一种辅助药物治疗Lennox-Gastaut综合症癫痫发作，Lennox-Gastaut综合症是一种罕见的机器严重的癫痫，多见于小儿。绝大多数患儿都有一定程度的智力受损，并伴有行为和发育问题。2个针对2岁及以上患儿的多中心对照临床试验显示了Onfi作为辅助药物与现有的癫痫药物联合使用的疗效。目前在美国，患有此病的人数略高于20万，因此FDA将其认定为孤儿药。（生物谷Bioon.com）
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