表7　外国第III相臨床試験（MM-020試験）の有効性成績の要約
〔2013年5月24日データカットオフ〕
 
  Ld群
（n＝535）  Ld18群
（n＝541）  MPT群
（n＝547） 
無増悪生存期間（PFS）       
イベント発生者数（％）  278（52.0）  348（64.3）  334（61.1） 
中央値†（ヵ月）
［95％信頼区間］‡  25.5
［20.7，29.4］  20.7
［19.4，22.0］  21.2
［19.3，23.2］ 
ハザード比
［95％信頼区間］§  0.72
［0.61，0.85］  0.72
［0.61，0.85］  0.72
［0.61，0.85］ 
p値（Log-rank検定）  0.00006  0.00006  0.00006 
全生存期間（OS）       
死亡患者数（％）  173（32.3）  192（35.5）  209（38.2） 
中央値†（ヵ月）
［95％信頼区間］‡  55.1
［55.1，NE］  53.6
［47.0，NE］  48.2
［44.3，NE］ 
ハザード比
［95％信頼区間］§  0.78
［0.64，0.96］  0.78
［0.64，0.96］  0.78
［0.64，0.96］ 
p値（Log-rank検定）  0.01685  0.01685  0.01685 

†：中央値はKaplan-Meier法による推定値
‡：中央値の95％信頼区間
§：MPT群のハザードに対するLd群のハザードの比
NE：Not Estimable（推定不可）

表8　外国第III相臨床試験（MM-009試験）の有効性成績の要約
〔二重盲検期間：2005年6月7日データカットオフ〕
  本剤＋デキサメタゾン群
（n＝177）  デキサメタゾン単独群
（n＝176） 
無増悪期間（TTP）     
イベント発生者数（％）  73（41.2）  120（68.2） 
中央値†（週）
［95％信頼区間］‡  60.1
［41.1，80.0］  20.1
［16.1，21.1］ 
ハザード比
［95％信頼区間］§  0.285
［0.210，0.386］  0.285
［0.210，0.386］ 
p値（Log-rank検定）  ＜0.001  ＜0.001 
全生存期間（OS）     
死亡患者数（％）  37（20.9）  60（34.1） 
中央値†（週）
［95％信頼区間］‡  NE
［NE］  103.7
［82.6，NE］ 
ハザード比
［95％信頼区間］§  0.499
［0.330，0.752］  0.499
［0.330，0.752］ 
p値（Log-rank検定）  ＜0.001  ＜0.001 

†：中央値はKaplan-Meier法による推定値
‡：中央値の95％信頼区間
§：デキサメタゾン単独群のハザードに対する本剤＋デキサメタゾン群のハザードの比
NE：Not Estimable（推定不可）

表9　赤血球輸血依存から連続182日以上離脱した患者の割合
 
割付け群
（有効性評価症例）  プラセボ群
（n＝51）  5mg群
（n＝46）  10mg群
（n＝41） 
赤血球輸血依存から連続182日
以上離脱した患者数（％）  3例
（5.9％）  19例
（41.3％）  23例
（56.1％） 

表10　**国内第II相臨床試験（ATLL-002試験）の有効性成績の要約
〔2014年11月20日データカットオフ〕
 有効性解析対象症例  26例 
患者数（％）  完全奏効  4例（15.4％） 
患者数（％）  不確定完全奏効  1例（3.8％） 
患者数（％）  部分奏効  6例（23.1％） 
患者数（％）  病勢安定  8例（30.8％） 
患者数（％）  病勢進行  7例（26.9％） 
部分奏効以上の効果を示した患者数（奏効率）  11例（42.3％） 
  ［奏効率の95％信頼区間］  ［23.4％, 63.1％］ 

薬効薬理

1. 薬理作用15、16）
**In vitro試験
1) 種々のヒト多発性骨髄腫由来細胞株に対して増殖抑制作用を示し、その作用はデキサメタゾンとの併用で増強した。
2) ヒト末梢血単核球におけるTNF-α、IL-1β、IL-6及びIL-12などの炎症性サイトカイン産生を阻害し、抗炎症性サイトカインIL-10の産生を促進した。また、ヒトT細胞におけるIL-2産生及びIFN-γ産生を促進した。
3) 血管内皮細胞の遊走や微小血管の形成を抑制することにより血管新生を阻害した。
4) 5番染色体長腕部を欠失している造血器腫瘍細胞の増殖を抑制した。また、CD34陽性造血幹細胞の分化誘導時に胎児ヘモグロビンの発現を促進した。