Des cas peu fréquents d'oedème cérébral grave et d'hyperméthioninémie ont été décrits dans les 2 semaines à 6 mois suivant l'instauration du traitement. L'arrêt du traitement a entraîné une guérison complète. Des élévations importantes de la concentration plasmatique de méthionine dans un intervalle de 1000 à 3000 µM ont été observées chez ces patients. L'oedème cérébral ayant été également décrit chez les patients souffrant d'hyperméthioninémie, une hypothèse a été émise selon laquelle l'hyperméthioninémie secondaire due à un traitement par la bétaïne serait un mécanisme d'action possible. Se référer à la rubrique Mises en garde spéciales et précautions d'emploi pour des recommandations spécifiques.