Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）为治疗：原发性免疫缺陷综合证新药获美国FDA批准
2016年9月16日英国制药商Shire的免疫球蛋白产品Cuvitru（免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷症（Primary Immunodeficiency，PI）的治疗。
Cuvitru是唯一一种浓度高达20%（高浓度）的皮下注射免疫球蛋白产品，不含脯氨酸（proline），在每个注射位点可注射多达60毫升（12g），每个位点每小时可耐受60毫升。与常规的低浓度皮下注射免疫球蛋白产品相比，Cuvitru的注射位点更少，输注持续时间更短。Cuvitru将为原发性免疫缺陷患者提供给药的灵活性，使其根据自身需要定制最适合的治疗。
Cuvitru的获批，是基于一项II/III期临床研究的数据。该研究显示，Cuvitru与低浓度免疫球蛋白产品相比具有相同的疗效和副作用，但可显著减少皮下注射位点的数量和输注所需的时间。
随着Cuvitru的获批，Shire公司现在拥有了最广泛的静脉注射和皮下注射免疫球蛋白（IG）产品组合，其中包括唯一的每月一次的皮下注射产品。Shire预计将在未来几周内将Cuvitru推向美国市场。
在欧洲，Cuvitru于今年6月获批，作为一种替代疗法，用于2岁及以上儿童及成人原发性免疫缺陷（PI）的治疗中。Shire已计划在2016年底和2017年向全球的其他监管机构提交上市申请文件。
原发性免疫缺陷（PI）是由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。免疫系统担负着保护人体不被细菌、病毒和真菌等病原体感染的功能。当免疫系统的部分功能丧失时，患者会更容易受到感染，并且感染后恢复过程更缓慢。目前原发性免疫缺陷包含了300多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。
据估计全世界有600万儿童和成人受到原发性免疫缺陷的困扰。其中53％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平下降。
批准日期：2016年9月14；公司：Shire plc
CUVITRU，免疫球蛋白皮下(人)，20%溶液
美国初次批准：2016
适应证和用途
• CUVITRU是一种免疫球蛋白皮下(人)，20%溶液适用为原发性体液免疫缺陷(PI)在2岁和以上成年和儿童患者替代治疗。(1)
剂量和给药方法
只为皮下输注.
从每天至每2周在定期间隔给药。(2.2)
根据患者的药代动力学和临床反应个体化剂量。(2.2)
监视血清IgG谷水平定期地指导随后剂量调整和给药间隔当需要时。(2.2)
从免疫球蛋白静脉(人)治疗(IGIV)或成年患者转自HYQVIA[免疫球蛋白输注10%(人)与重组人透明质酸[Hyaluronidase]]：
•患者的末次IGIV或HYQVIA输注后开始治疗一周。.(2.2)
•通过转换每月IGIV或HYQVIA剂量至等同每周剂量确定初始每周剂量和用一个剂量调整系数增加它。(2.2)
•频繁给药(2-7倍每周)：计算的每周剂量被除以每周需要次数。(2.2)
• 每2周给药：每周计算剂量乘以2。(2.2)
从免疫球蛋白皮下(人)转至治疗(IGSC)：
• 每周剂量(克数)应是与以前IGSC治疗(克数)每周的剂量相同。(2.2)
• 频繁给药(2-7倍每周)：每周计算的剂量除以每周想要的次数。(2.2)
• 每2周给药：每周计算剂量乘以2。(2.2)
输注部位：直至同时4个输注部位，部位间至少有4英寸避开骨突起。每次给药轮转部位。(2.3)
剂型和规格
• 200 mg/mL(20%)蛋白溶液为皮下输注(3)
禁忌证
• 对皮下给予的免疫球蛋白(人)过敏样或严重全身性超敏性反应。(4)
• 有抗体对IgA和超敏性病史IgA缺陷患者。(4)
警告和注意事项
•有抗体对IgA处于发生严重超敏性和过敏样反应的更大风险是IgA缺陷患者。(5.1)
• 处于急性肾功能衰竭的风险患者监视肾功能，包括血尿素氮，血清肌酐，和尿排出量。(5.2)
• 可能发生血栓形成。对处于高粘血症风险患者监视血栓形成体征和症状和评估血液黏度。(5.3)
• 可能发生无菌性脑膜炎综合征(AMS)。(5.4)
• 监视溶血临床体征和症状。(5.5)
• 监视患者肺不良反应(输血相关急性肺损伤，TRALI)。(5.6)
• 产品是由人血制备，它可能携带发送传染性病原体的危险，如，病毒，变异的克-雅氏病e(vCJD)剂，和理论上，Creutzfeldt-Jakob病剂。(5.7)
不良反应
在≥5%的患者观察到最常见不良反应为：局部不良反应，全身性不良反应包括头痛，恶心，疲乏，腹泻，和呕吐。(6.1)
报告怀疑不良反应，联系Baxalta美国有限公司电话1-800-999-1785或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
药物相互作用
抗体的被动转运可能短暂干扰对活病毒疫苗免疫反应，例如麻疹，腮腺炎，风疹，和水痘。(7)
完整处方资料
1 适应证和用途
CUVITRU是一种免疫球蛋白皮下(人)(IGSC)，20%溶液适用为替代治疗为原发性体液免疫缺陷(PI)在2岁和以上成年和儿童患者。这个包括，但不限于，常见变异免疫缺陷(CVID)，X连锁丙球蛋白缺乏血症，先天性无丙种球蛋白血症，Wiskott-Aldrich综合证，和严重联合免疫缺陷1,2。
2 剂量和给药方法
仅用于皮下给药。不要静脉地或肌肉内地给予。
2.1 制备和处置
给药前视力观察药品有无颗粒物质和变色。CUVITRU是一个透明和无色或淡黄色或浅棕色溶液和颗粒物质清除。如溶液是雾状，混浊，或如它含颗粒不要使用。
CUVITRU不要与其他产品混合。
不要摇晃。
不要稀释。.
CUVITRU小瓶是只为单次使用。任何小瓶进入后应立即使用。应遗弃部分使用的小瓶。CUVITRU不含防腐剂。
在接受者记录中记录姓名和产品批号。
2.2 剂量
• CUVITRU可被在定期间隔从每天直至每2周(每2周)给予。
•根据患者的药代动力学和临床反应剂量个体化。
• 定期监视血清IgG谷水平指导随后需要时剂量调整和给药间隔(见剂量调整).
对患者从免疫球蛋白静脉(人)治疗(IGIV)转用或成年患者从HYQVIA [免疫球蛋白输注10%(人)转用重组人透明质酸]:
•患者的末次IGIV或HYQVIA输注后开始用CUVITRU治疗一周.
•通过转换每月IGIV或HYQVIA剂量至一个等同每周剂量确定初始每周剂量和利用一个剂量调整因子增加它。
• 计算初始每周剂量，以前的IGIV或HYQVIA剂量克数除以静脉剂量间周数；然后这个剂量乘以剂量调整因子1.30 |
