u;mol•h/L。在2岁和5岁间UCD患者，用RAVICTI相比较苯丁酸钠氨AUC0-24h为632 μmol•h/L相比较720 μmol•h/L。
图4中显示在开放短期研究3和4在相同时间点历时24小时的均数静脉氨水平。跨越不同实验室的氨值在标准化单位至μmol/L后用下列公式归一化至常用正常范围9至35 μmol/L：
归一化氨(μmol/L) = 氨读出 μmol/L × (35/ULN的对各分析指定的实验室参比范围)
RAVICTI™(苯丁酸甘油[glycerol <wbr>phenylbutyrate])口服液使用说明书2013年1月第一版
图4：在短期治疗研究3和4在UCD患者儿童静脉氨反应
儿童中开放，无对照，延伸研究
进行长期(12-个月)，无对照，开放研究评估历时12-个月阶段每月氨控制和高氨血症危象。在两项研究(研究2，还纳入成年，和一项延伸的研究3，在此被称为研究3E)，总共26例年龄6至17儿童，被纳入，和所有除1例曾被从苯丁酸钠转换至RAVICTI.。用RAVICTI长期治疗期间均数空腹静脉氨值在正常限度内(范围：17-23 μmol/L)。在26例6至17岁参加这些两试验儿童患者中，5患者(19%)报道总共5例高氨血症危象。图5显示这些年龄6至17岁患者两项延伸研究期间测得的空腹静脉氨。跨越不同实验室氨值被归一化至常见正常范围9至35 μmol/L。
RAVICTI™(苯丁酸甘油[glycerol <wbr>phenylbutyrate])口服液使用说明书2013年1月第一版
图5：在长期治疗研究 2和3E儿童UCD患者静脉氨反应
在一项延伸研究4，中位时间4.5个月研究后(范围1.0-5.7个月)，2/16例年龄2至5岁儿童患者曾经受3次高氨血症危象。
15 参考资料
1. Brusilow SW. Phenylacetylglutamine may replace urea as a vehicle for waste nitrogen excretion. Pediatr Res. 1991;29(2):147-150.
16 如何供应/贮存和处置
16.1 如何供应
RAVICTI (苯丁酸甘油)口服液1.1 g/mL以多种使用被供应，25-mL玻璃瓶。以下列配置供应瓶：
● NDC 76325-100-25：每盒单瓶25-mL。
● NDC 76325-100-04：每盒四瓶25-mL。
16.2 贮存
贮存在20°-25°C (68°-77°F)外出允许15°-30°C (59°-86°F)。
17 患者咨询资料
见FDA-批准的患者使用说明书(用药指南)。
指导患者或其护理者对患者安全和有效使用药物的下面资料。
指导患者用 RAVICTI伴有风险包括下面：
RAVICTI的常见不良反应包括腹泻，气，和头痛。RAVICTI的不良反应有时与高血氨症状相同。RAVICTI可能的不良反应为头痛，感觉疲倦，头晕，和混乱。如患者经受这些症状，指导患者马上电话请医生。RAVICTI的主要代谢物苯乙酸伴有神经毒性表现为睡意，疲乏，头晕，头痛，味觉障碍，听觉迟钝，迷失方向，和损伤记忆。神经毒性这些症状可能可逆。如出现这些症状指导患者请医生。可能进行血检验测定血中苯乙酸量。
RAVICTI 注册
应告知患者和其护理者Hyperion Therapeutics公司为了更好评估有尿素循环疾病(UCDs)患者长期结局，包括生长和神经认知结局和有尿素循环疾病(UCDs)妇女成为妊娠时妊娠的结局已建立对UCD患者的注册。鼓励患者和其护理者参加注册和表示参加注册是自愿的。关于注册程序的更详细信息请电话1-855-823-2595。
